大约18年前，一个患有罕见神经细胞癌的4岁女孩接受了用于对抗该疾病的基因工程的免疫细胞。从那以后，她仍然没有癌症，可能使她成为癌症患者最长的患者接受了这种裁缝治疗，研究人员报告2月17日自然医学。
作为临床试验的一部分，女孩接受了，这种治疗方法需要清除某些患者的免疫细胞并将其编程为靶向和杀死癌细胞，然后再返回癌细胞。自2017年以来，已经进行了七种CAR-T细胞疗法。但是，像女孩的神经母细胞瘤一样，实体瘤很难用这种技术治疗。
贝勒医学院医学院和德克萨斯州儿童医院的医师科学家海伦·赫斯洛普（Helen Heslop）说，这是因为占所有癌症的约90％的实体瘤更难穿透，并且配备了可以阻碍工程细胞的分子。
癌症免疫治疗师卡尔·六月（Carl June）说：“神经母细胞瘤是第一个看起来像CAR-T细胞可以治愈作用的实体瘤。” “我认为看到这种情况确实令人兴奋。”
赫斯洛普（Heslop）的团队招募了19名神经母细胞瘤的儿童 - 11名患有积极成长的癌症，有8名患有重发生的癌症。从2004年到2009年，所有19个都注入了CAR-T细胞。在治疗的七年内，有12名患者复发并死亡。在七个幸存者中，有五名治疗后有复发的风险，在10到15年后无病。另外两个人当时已经积极种植癌症。八年后，一个人仍处于缓解状态，但那时停止参加研究。另一个是18年的幸存者。
“我认为现在我们需要知道为什么有些人进步，有些人没有进步，”在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院工作的六月说。也许在没有继续受益的患者中，工程细胞的粘附不够长，或者肿瘤损失了细胞靶向的蛋白质。
Heslop说，自从完成这项研究以来，她和其他研究人员已经在CAR-T细胞中添加了特殊的分子，以使其持续更长的时间并更好地追踪肿瘤。 2023年，意大利BambinoGesù儿童医院的研究人员发表了一项研究，其中有27例神经母细胞瘤患者没有癌症的迹象接收下一代CAR-T细胞六周后。大约一到两年后，其中五名患者没有癌症。长期结果应很快结束。
赫斯洛普说：“希望那些患者也能持续持续利益并长期生存。”尽管需要更多的研究，但她说，这是一种希望，即神经母细胞瘤（也许还有其他实体瘤）可以用CAR-T治疗。
