科学家发现了一种潜在的治愈遗传性耳聋的方法渐进的听力损失。
CRISPR-CAS9被描述为编辑动物基因中最简单，最准确和负担得起的方法。它尚未对人类进行测试，但许多人提出，经过多年的研究和发展，它可能可以治愈遗传疾病，甚至有助于帮助人类繁殖。
霍华德·休斯医学院（Howard Hughes Medical Institute）研究小组进行的最新实验是最早使用基因工程来治疗聋哑动物的实验之一。
TMC1突变会导致进行性听力损失
实验组中包括的小鼠遭受了由TMC1或贝多芬基因突变引起的一种罕见的进行性听力损失形式。它靶向位于内耳的毛细胞，该细胞负责检测声波并将其传输到大脑。
新报告解释该突变指示毛细胞产生有毒蛋白，从而导致其逐渐死亡。随着这些细胞在内耳中死亡，更高级的听力损失变为最终以不可逆的耳聋最终形式。
此外，TMC1突变被归类为主导。这意味着，即使是突变基因的单个副本，也已经可以导致渐进的听力损失。传统的治疗形式无法纠正主导突变，但是通过CRISPR-CAS9，小组删除了停止毒蛋白产生的TMC1基因。
CRISPR-CAS9去除贝多芬突变以治愈小鼠的听力损失
惠康基因组校园描述酶Cas9像一对剪刀一样工作。为了禁用一个基因，它只需在靶向区域拍摄两条DNA。但是，该方法不适用于实验，因为仅使用CAS9就有切割其他基因的风险，其外观与突变的TMC1基因相似。
为了避免这种情况，团队用导向RNA打包了CAS9。该捆绑包被设计为滑入细胞以切割突变的基因，然后迅速分解，然后造成对非目标基因的损害。每只鼠标都注入一个剂量。
八周后，团队报告在12月20日发表的一项研究中，实验组在内耳中重新生成了健康的毛细胞。同样，监测小鼠的大脑信号证明，他们能够听到比未经处理的同类纤维柔软15分贝的声音。这得出的结论是，CRISPR-CAS9是基因突变引起的听力障碍的“潜在策略”。
“我们希望这项工作将有一天能够为人们的某些形式的遗传性耳聋的治疗提供信息，”说HHMI化学生物学家David Liu。
在团队的CRIS-CAS9可以用于听力受损的人类之前，需要进行更多的研究。根据刘的说法，他们的基因工程技术对于TMC1突变的儿童的听力损失仍处于早期阶段。
