一种基于实验大麻治疗的药物严重的童年癫痫4月17日,美国食品和药物管理局赢得了一项有利的评论,这表明希望它可以很快进入市场。
FDA工作人员在一份报告中证实,该药物的制造商英国GW制药公司提供了FDA的“实质证据”,证明了该药物的有效性。该药物应该治疗与两种罕见形式的儿童癫痫相关的癫痫发作。该报告称,该药物似乎会增加肝损伤的风险,尽管它是可以控制的。
FDA工作人员在彭博社(Bloomberg报告。
Epidiolex寻求FDA批准
药是Epidioex,将被视为草莓味的糖浆。这是上述纯化的形式大麻二醇,在大麻中发现的活跃成分。即便如此,它仅包含四氢大麻酚的不到0.1%,这是大麻使用者中“殿下”的原因。
Epidiolex将对待患有Dravet的儿童综合征,一种严重的癫痫病,涉及Myoclonus-Type癫痫发作,以及Lennox-Gastaut综合征,另一种严重的癫痫病,以多种类型的癫痫发作和智力障碍区别。这两者都是对药物的最具耐药性。
几个临床的总体发现研究据FDA员工称,除了现有疗法外,Epidiolex“减少了耐药性[Lennox-Gastaut综合征]或[DRAVET综合征]的癫痫发作频率,同时保持可预测且可管理的安全性概况。”
计划于4月19日举行咨询委员会会议,外部机构顾问将在拟议的医学上进行权衡。他们的建议将在FDA的批准决定中发挥关键作用。
这对未来基于大麻的药物意味着什么
GW Pharmaceuticals首席执行官贾斯汀·戈弗(Justin Gover)表示,Epidiolex的批准可能为其他大麻衍生的药物铺平道路,这表明它“将标志着大麻素作为治疗的可接受性的海洋变化”。如果该药物获得批准,那么对于其他基于大麻二酚的治疗方法也很容易想象也很有可能获得批准。
FDA计划于6月27日做出最终决定。
疾病控制与预防中心的数据表明,有430万美国人患有癫痫病。尽管所讨论的药物只能治疗两种罕见类型,但该公司计划也探索其他形式的治疗方法。
更重要的是,GW Pharmaceuticals还在研究其他与儿童有关疾病(例如婴儿痉挛)的制造治疗方法。