一項新研究顯示，一種治愈抑鬱症狀小鼠的基因治療可能是治療人類藍色的關鍵。現在正在在靈長類動物中進行測試的治療方法，如果一切順利，可以在短短兩年內批准進行人類臨床試驗。
基因治療是一種通過將功能基因插入破裂或突變基因引起問題的細胞或組織中來治療疾病的方法。儘管基因療法仍在實驗中，但它已經成功固化色盲的猴子並在治療人類失明，癌症和一種罕見的致命腦疾病的早期試驗中也表現出了成功。但是，基因療法尚未用於治療人類精神疾病。
當前的研究於10月20日發表在《科學轉化醫學》雜誌上，重點介紹了一種名為P11的蛋白質。該蛋白對於神經遞質5-羥色胺的功能很重要，而神經遞質羥色胺又在抑鬱症中起作用。 [有關的：抑鬱：原因，症狀和治療這是給出的
研究合著者邁克爾·卡普利特（Michael Kaplitt）在紐約市威爾·康奈爾醫學院（Weill Cornell Medical College）的神經外科手術教授邁克爾·卡普利特（Michael Kaplitt）對Livescience告訴Livescience。對於老鼠來說，這意味著對糖水等零食的興趣最小，並且缺乏擺脫恐怖局勢（例如被尾巴握住）的動力。
研究人員不知道這些小鼠是否這樣做是因為沒有胚胎階段的基因阻礙了它們的發育，或者P11在成年大腦中是否仍然很重要。
卡普利特（Kaplitt）說：“我們的目標是首先證明P11在大腦中至關重要的是成人大腦的正常功能，其次是試圖確定大腦的部分重要性。”他共同創建並為Neurologix提供了諮詢，該公司已將Cornell University在P11 Gene Therapy上擁有專利的公司授權Neurolologix。
如果您給鼠標一個P11基因…
研究人員使用無害病毒作為載體，將類似於DNA的核糖酸（RNA）片段注入了正常小鼠的大腦中。 RNA阻斷了對製造P11至關重要的基因的表達，從而有效地關閉了注射區域的P11產生。
該實驗揭示了小鼠大腦中的P11最佳點：伏隔核，大腦中深處的斑點已知在樂趣和回報。伏隔核中沒有P11產生的小鼠顯示出囓齒動物抑鬱症的所有跡象。
這回答了P11是否重要的問題。接下來，研究人員研究了基因治療是否可以修復缺乏P11的小鼠。在此實驗中，團隊使用了一組完全缺乏蛋白質的小鼠。然後，他們將P11修復基因注入了每隻小鼠的伏隔核中。動物無私，無動的行為完全逆轉。突然，他們的行為轉變為正常野生小鼠的行為。
卡普利特說：“在一個地方，我們將這些抑鬱行為完全歸一化。”
人類的幸福？
在研究的最後一部分中，研究人員研究了P11在人的大腦中的作用是否與小鼠大腦相似。研究小組將17名死者抑鬱症的人的大腦與17名沒有疾病的死者的大腦進行了比較。在控制了年齡和性別之後，研究人員發現，抑鬱症患者的伏隔核的P11蛋白水平低於非抑鬱症。
“這表明了這一點人類抑鬱症卡普利特說：“與大腦中P11的低水平有關。
已經發現其他基因在抑鬱症中發揮作用卡普利特說，P11只是一個因素。但是，由於蛋白質在大腦中的作用，該蛋白質是特別有吸引力的治療靶標。卡普利特說，P11“幾乎像拖船一樣起作用，”將重要的5-羥色胺受體帶到細胞的表面，並可以與神經遞質相互作用。沒有P11，腦細胞無法正確反應5-羥色胺。由於P11的角色是如此專業，因此調整其水平不太可能導致抵抗或副作用卡普利特說，在其他類型的治療中可以看到。
賓夕法尼亞大學醫學院的精神病學和藥理學教授歐文·盧西（Irwin Lucki）對LivesScience說：“作為證明這種方法的可行性，這是一種非常令人興奮的嘗試。”沒有參與研究的盧西（Lucki）表示，要成功，基因療法必須比選擇性性羥色胺再攝取抑製劑或SSRI更好，或SSRI是用於治療抑鬱症的當前標準藥物。
勒克迪說：“我們需要確定這樣的治療是否真的可以幫助耐藥的人。” “而且他們可能是最難治療的。”
針對45例神經疾病帕金森氏症患者最近包裝的類似基因治療試驗，現在正在準備出版數據。卡普利特說，從該研究中學到的經驗教訓應幫助研究團隊在未來幾年獲得基因治療和抑鬱症的臨床試驗的批准。
卡普利特說：“這裡真正令人興奮的是，這不僅要邁向潛在的抑鬱症新療法，而且還提供了新的證據表明，抑鬱症等精神病與其他類型的神經系統疾病並不不同。” “這些都是最終的腦部疾病。”
