去年，柏林的醫生髮表了前所未有的公告：他們宣布了一名艾滋病毒患者，他接受了一種抗HIV的骨髓移植以治愈他的疾病。現在，德克薩斯州的醫生希望通過篩查可以將抗艾滋病毒的干細胞的臍帶血篩選來建立成功的故事。
這種治療只會使一小群患有艾滋病毒和某些癌症的人受益，並且有機會找到合適的遺傳匹配幹細胞患者很低。這也有風險 - 幾乎三分之一接受骨髓移植手術的患者死亡。但是這項研究是開發無毒艾滋病毒生活方式的更廣泛推動的一部分。
南加州大學凱克醫學院的干細胞研究員寶拉·坎農（Paula Cannon）說，藥物療法一直是那些本來可以死亡的患者的天賜之物。 （Cannon沒有參與得克薩斯州的研究，該研究將在即將發表的《艾滋病毒醫學》雜誌上發表。）艾滋病毒患者在藥物，副作用（例如腹瀉和噁心）上壽命越來越長，成本成為主要問題。
坎農對生命科學說：“對我們來說，這對我們來說是一件好事。” “我們已經應用了止血帶，我們停止了出血。但是現在，我們可以做些事情來修復潛在的傷口嗎？”
移植電阻
該研究的重點是臍帶血，該血液來自新生兒的胎盤和臍帶，並包含能夠成為任何類型的血液或免疫細胞的干細胞。
研究人員知道，少數人（也許是1％的高加索人，其他族裔的人很少）對艾滋病毒的自然抵抗由於遺傳突變。該突變稱為Delta-32突變，會影響稱為CCR5的免疫細胞蛋白。該蛋白是HIV進入人體免疫細胞的入口端口。純合為突變的人（意味著他們有兩個遺傳副本）對艾滋病毒感染具有抵抗力。
“我們有這樣的想法臍帶血正在向我們的銀行捐款，其中可能有一定比例的人……雜合和純合[突變]，“研究作者是休斯頓MD Anderson Cancer Center的遺傳學家Richard Behringer告訴Livescience。
這個想法呼應了這位柏林患者的案例，柏林患者在2010年12月的《血液》雜誌上宣布艾滋病毒治愈。該患者患有艾滋病毒和白血病。他在2007年因白血病而接受了兩次骨髓移植，但醫生提出了尋找兩個Delta-32突變的捐助者。他們殺死了患者自己的骨髓，並將其移植到了供體骨髓。供體骨髓中的干細胞佔據並重新填充了患者的免疫系統。作為副作用，該男子的身體對艾滋病毒變得無比可行（儘管研究人員警告了少量病毒仍然可以在場在他的體內）。
潛在的臍帶血處理將以幾乎相同的方式起作用，除非干細胞將來自冷凍小瓶的臍帶血。在放映了在休斯頓的三家醫院捐贈了1,500多個臍帶血樣本後，貝林格和他的團隊獲得了10種耐HIV的樣本。兩個未能通過移植所需的質量控制標準，留下了8個潛在樣本等待合適的患者。
風險和缺點
Behringer很快注意到臍帶血處理的缺點。任何移植都有拒絕的風險，骨髓移植有時可以紮根並攻擊身體的其餘部分。遺傳匹配很難進行。淘汰患者的原始免疫系統使他們容易受到人體通常可以戰鬥的感染。根據克里斯蒂娜·艾勒斯（Kristina Allers）的說法，柏林慈善大學醫學的一名醫生與柏林患者一起工作，有30％的骨髓移植患者死亡。
由於風險，潛力HIV治療單獨使用HIV患者，不太可能使用。嘗試通過這種方法治愈艾滋病毒只能作為治療立即威脅生命的癌症的副作用。 Cannon說，這並不意味著篩查臍帶血以抗HIV是浪費時間。她稱這種待遇為“重要的話，如果是你。”
坎農告訴《生命科學》：“在這個階段，人們開始收集這些信息是很好的。”但是，她說：“我不認為這是廣泛適用的東西。”
細胞轉換
對於具有更廣泛影響的治療，研究人員正在努力將患者自己的細胞變成三角洲32突變體。這項研究仍處於早期階段，但研究人員對一些早期結果持謹慎樂觀。
在一項工作中，包括大砲在內的研究人員正在從血液中吸收乾細胞，並用稱為鋅指核酸酶的酶處理它們。 Cannon說，這些酶像“分子剪刀”一樣起作用，將CCR5基因剝離以模仿Delta-32突變。尚未對人類患者進行測試的想法是，可以將修飾的細胞注射回到體內，並開始繁殖。艾滋病毒細胞Cannon說，仍然可以入侵並殺死未修飾的免疫細胞，但希望改良的細胞能夠生存並繁衍生息，最終阻止了成熟的艾滋病。
研究人員於2010年6月在《科學轉化醫學》雜誌上報導，這是對類似概念的早期測試，該概念使用了特殊工程的病毒來修飾患者的干細胞。該實驗將修飾的干細胞移植到四名淋巴瘤和HIV患者中。細胞不僅在CCR5基因上進行了修飾，還進行了幾次其他變化，以防止HIV突變並使用其他進入免疫細胞的港口。
出於倫理原因，患者大多接受了未修飾的干細胞，因此無法確定改良細胞是否可以治療HIV。但是修改後的細胞似乎是安全的，在移植，研究的共同作者約翰·羅西（John Rossi）在加利福尼亞州杜阿爾特（Duarte）的霍普市希望醫院（John Rossi）出現了長達兩年的時間裡，他告訴Livescience。羅西說，臨床工作仍在繼續。
他說：“我們正在嘗試優化患者收到的轉基因細胞的數量。”
另一項研究是在上週在波士頓舉行的有關逆轉錄病毒和機會性感染的會議上提出的，它完全由幹細胞分配，並使用Cannon研究中使用的相同酶技術直接修飾免疫細胞，這種方法比干細胞療法更少，研究作家Jay Lalezari在San Francisco的Jay Lalezari Research san San Francisco中，具有更少的安全性問題。但是，Cannon說，免疫細胞不會像幹細胞那樣永遠生存，因此治療可能需要基因治療促進劑。
所有這些治療都離提供渴望治愈艾滋病毒研究人員說。但是柏林患者的成功使該領域有所提高。
坎農說：“我們都圍繞一個事實，即患者體內有CCR5陰性細胞可能是一件好事。” “只有不同的方法可以到達那裡。”
