編者註：這個故事於8月2日下午5:00更新
俄勒岡州的一組科學家使用CRISPR（一種剪切的基因編輯工具CRISPR）成功地修改了胚胎基因，以糾正已知會導致心臟缺陷類型的遺傳突變。
實驗，今天（8月2日）在日記本質由波特蘭俄勒岡州健康與科學大學的生物學家Shoukhrat Mitalipov和同事進行。 Mitalipov對數十個單細胞胚胎進行了實驗，這些胚胎在開發過程中進展很遠之前就被丟棄了，麻省理工學院技術評論報告上週，結果最初洩漏。這是美國科學家第一次使用這種方法來編輯胚胎基因。
切割和更換
這CRISPR/CAS9基因編輯系統是一種簡單的“切割和替換”方法，用於編輯基因組上的精確斑點。 CRISPR是長長的DNA，被稱為Cas9的分子“剪刀”識別。通過將CRISPR DNA插入靶DNA附近，理論上可以告訴CAS9在基因組中的任何位置切割。然後，科學家可以在剪切序列的位置交換替代基因序列。然後，通過天然DNA修復機制將替換序列自動納入基因組。
2015年，一個小組中國使用CRISPR來編輯幾個患有嚴重缺陷的人類胚胎，儘管沒有人在被丟棄之前很長時間被遺傳。中國技術導致了某些但並非胚胎中的所有細胞的遺傳變化，而CRISPR有時會在DNA中刪除錯誤的位置。
主要進步
與較早的努力相比，新結果是一個重大進步。在新的實驗中，科學家消除了CRISPR/CAS9的脫離目標效應。
該團隊使用了用於體外受精（IVF）創建的數十個胚胎，使用了嚴重遺傳缺陷的男性精子。精子包含基因MYBPC3的單個副本，該副本賦予了猝死和心力衰竭的風險，這是由於心臟肌肉的增厚，稱為肥大性心肌病。
在新實驗中，該團隊使用CRISPR/CAS9在受精卵中有缺陷的MyBPC3基因的位置拍攝DNA。大多數胚胎通過代替起源於卵子的基因的正常版本，自然修復了DNA中的斷裂。大約三分之二的胚胎不包含該基因的突變版本。該團隊還消除了胚胎中的某些但不是全部包含編輯基因的細胞的風險。
通常，編輯細菌線（意思是精子，卵或胚胎）一直存在爭議，因為這意味著永久更改從一代傳遞到另一代的DNA。一些科學家呼籲禁止種系編輯，稱這種方法具有令人難以置信的風險和道德上的可疑。
但是，國家科學院報告今年早些時候發表的表明，假設可能會降低風險，那麼在嚴重的遺傳疾病的情況下，胚胎編輯可能是道德的。
最初出版現場科學。
編者註：此故事已更新，以包括有關該技術的最近發表的期刊文章中的其他信息。
