現在無法檢測到的具有侵略性白血病的少年癌症由於一種實驗療法，她體內的細胞中，這名13歲的年輕人接受了新的，遺傳性的免疫細胞。
據稱為Alyssa的病人似乎處於緩解狀態，但需要在接下來的幾個月中密切監測，以確認她確實沒有白血病。大奧蒙德街兒童醫院（天哪）在英國，提供了治療。以前，Alyssa接受了化學療法和骨髓移植，但她的癌症不斷恢復。如果她沒有進入臨床試驗對於實驗治療，她唯一的選擇是姑息治療，以減輕她的症狀，而不是治愈癌症。
艾麗莎說：“我很榮幸，也能幫助其他人感覺很好。”GOSH發布的視頻。她是第一個接受新療法的患者。總的來說，她的醫生旨在在正在進行的試驗中總共註冊10名6個月至16歲的患者。
團隊在星期六（12月10日）在Alyssa的初步結果美國血液學學會年會在路易斯安那州新奧爾良。
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根據GOSH的說法，Alyssa被診斷為2021年5月的T細胞急性淋巴細胞白血病（T-All）。 T-ALL會影響骨髓中的干細胞，這些幹細胞通常會引起T細胞，白細胞守衛人體免受感染。然而，在T-All中，異常和未成熟的T細胞在體內積聚並擠出健康的T細胞，使患者容易感染。
T-All的治療方法包括殺死癌細胞的化學療法和骨髓移植，這些化療用供體健康的干細胞替代患者患者的干細胞。不幸的是，與Alyssa的情況一樣，這些策略並不總是能夠控制這種疾病。
根據該雜誌的2016年評論，“大約20％的T-All患者將復發，而T-ALL的預後很差”血液學灰教育計劃。
另一種稱為CAR-T細胞療法的治療方法以前曾為所有其他形式的療法工作，而不是T-All。該療法涉及去除某些患者的T細胞，調整他們的脫氧核糖核酸在實驗室中，然後重新引入它們進入體內。經過調整的T細胞旨在追捕和殺死癌細胞，但在T-All中，T細胞互相誤以為敵人。 GOSH和倫敦大學學院（UCL）大奧蒙德街兒童健康研究所的研究人員一直在努力防止這種友好的火災。
對於新療法，科學家剝離了某些受體的T細胞，使他們看起來對接受者的陌生免疫系統。這些細胞還丟失了CD7，這是所有T細胞上發現的蛋白質，另一種稱為CD52的蛋白質，該蛋白質是某些癌症治療的靶向。最後，T細胞獲得了一個新的受體，使它們靶向攜帶CD7的T細胞，包括癌性T細胞。UCL。
為了應用所有這些遺傳變化，團隊使用了著名基因編輯工具的修改形式CRISPR在T-Cells的DNA代碼中交換單個字母。該技術稱為“基礎編輯”。 Alyssa是第一個接受基礎編輯CAR-T細胞療法的患者。
（幾種針對其他疾病的基礎細胞療法，包括繼承的膽固醇處理障礙，目前正在進行中，新科學家報導）
在治療的一個月內，Alyssa進入緩解。然後，由於實驗療法已經消除了T細胞，因此她接受了第二次骨髓移植以恢復免疫功能。現在，移植後六個月，她的癌症仍然無法檢測到，她在家康復。
“醫生說的前六個月是最重要的，我們不想變得太勇敢，但我們一直在想'如果他們能擺脫它，只有一次，她會沒事的，'” Alyssa的母親Kiona告訴Gosh。 “也許我們是對的。”她的媽媽說，艾麗莎（Alyssa）希望重返學校，“這可能很快可能是現實”。
