在一項早期臨床試驗中，科學家使用設計的免疫細胞來“重啟”患有各種自體免疫疾病的患者。
該試驗使用了一種嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法，該療法已成為血癌的主要治療方法，例如白血病。
這項初步試驗只納入了少數患者，而且試驗時間很短，因此現在判斷這種治療方法是否長期有效還為時過早。但患者血液中的疾病標記表明，自體免疫過程已關閉，至少目前是如此。
如果這種療法在更大規模、更長的追蹤試驗中被證明有效，它可能會改變自體免疫疾病的治療方式。
「我認為這將改變狼瘡的照護標準，」研究合著者說博士。喬治謝特德國埃爾蘭根-紐倫堡弗里德里希-亞歷山大大學研究副總裁兼內科系主任。
有關的：
Schett 週日（11 月 17 日）在華盛頓特區舉行的美國風濕病學會會議上介紹了該試驗的結果。
通常，狼瘡患者必須終生接受免疫抑制治療；相較之下，新療法只需要一次輸注。謝特告訴《生活科學》雜誌：“如果你只注射過一次，並且不再需要任何東西，那麼你就自由了。”
該試驗是一項“籃子研究”，之所以如此命名，是因為不同病情的患者被扔進一個籃子，並接受相同的治療。在這個案例中，團隊治療了 15 名患者，其中 11 名患有嚴重狼瘡，3 名患有嚴重狼瘡。系統性硬化症和一個與特發性發炎性肌病變。
這些自體免疫疾病有不同的症狀，如肌肉無力、皮膚增厚和腎衰竭。然而，所有這些都是由身體 B 細胞（一種免疫細胞）的一部分失控並瘋狂產生而引起的。以人體組織為目標進行破壞。
通常，B 細胞與 T 細胞一起工作，幫助 B 細胞發揮作用，也可以直接殺死細胞。最常見的 CAR T 細胞療法透過對患者的 T 細胞進行基因調整來發揮作用，以便它們能夠更有效地發現並殺死癌性 B 細胞。
在新的試驗中，研究小組給 15 名患有嚴重自體免疫疾病的患者每人注射了一次這些設計的免疫細胞。然後，CAR T 細胞會獵殺並消滅體內所有的 B 細胞——包括健康的 B 細胞和導致自體免疫疾病的 B 細胞。
在治療 7 天后，設計細胞消除了患者血流中循環的所有 B 細胞。 Schett 說，兩個月後，任何組織中都不再殘留 B 細胞。
然而，輸註三個月後，身體已經完全補充了 B 細胞群，而且 B 細胞似乎很健康。
「這就像電腦上的重置按鈕，」謝特說。 “你只需把所有東西都拿走，關閉它，然後它就會以正常方式重新啟動，並且它不再有這些[自身免疫] B 細胞。”
該試驗的目的是測試新療法的安全性，而不是測試其治療自體免疫疾病的效果。但疾病的「替代」標記物，例如血液中組織靶向抗體和 T 細胞的水平，似乎已正常化。
此外，自輸注以來，所有患者均已停止接受傳統治療—迄今為止最長的時間為 11 個月。
用於癌症的 CAR T 療法最大的擔憂之一是“細胞激素釋放綜合徵”，即身體突然出現嚴重的症狀。治療後。研究人員報告說，這種反應在這裡似乎不是一個大問題。
作為後續行動，該團隊將在更大規模的試驗中評估該藥物的療效。謝特說，他們也將繼續對這些最初的患者進行更長的追蹤。
