金奈米晶體在二期試驗中拯救巴金森氏症和多發性硬化症的腦部缺陷
「我們持謹慎樂觀的態度,」一位調查人員表示。
每日劑量根據第二階段臨床試驗的結果,懸浮在水中的奈米晶體可以改善帕金森氏症和多發性硬化症(MS)患者的病情。 該療法解決了大腦中出現的能量失衡問題,先前的動物和人類研究表明,它可以幫助減緩神經功能衰退,甚至可能引發這些患者的部分康復。
德州大學小彼得‧奧唐納大腦研究所的神經病學助理教授兼研究員 Peter Sguigna 博士說:「我們對透過這種策略能夠預防甚至逆轉一些神經功能障礙持謹慎樂觀的態度。」西南地區,在一個陳述。
如果這個願景得以實現,它將有可能改變成千上萬受疾病影響的人們的遊戲規則。。
這帕金森基金會據估計,美國有近一百萬人患有帕金森氏症,使其成為僅次於阿茲海默症的第二常見神經退化性疾病。 MS 的情況也類似——美國國家多發性硬化症協會最近根據新數據修正了對該疾病盛行率的估計,發現近 100 萬美國公民患有多發性硬化症。
帕金森氏症和多發性硬化症的特徵之一是大腦能量代謝下降更快、更嚴重。 健康的大腦需要持續供應身體的能量分子,三磷酸腺苷(ATP)。 隨著年齡的增長,細胞活動減慢,可供大腦使用的 ATP 減少,而在帕金森氏症和多發性硬化症中,這種情況發生得更快。
腦能量代謝可以透過觀察煙醯胺腺嘌呤二核苷酸分子(NADH 和 NAD)的還原形式和氧化形式的比率來測量+, 分別)。 這些都是重要的組成部分,以 ATP 形式產生能量的多步驟細胞反應。
使用細胞模型、動物和人類患者的研究表明,針對 NAD 之間的這種平衡+NADH 可能是改善神經退化性疾病相關症狀的關鍵。 這就是金奈米晶體的用武之地——它們可以充當催化劑,促進能量代謝並增加 NAD+/NADH 比率。
Sguigna 及其同事與生物製藥公司 Clene Nanomedicine 合作,該公司正在開發一種可以口服。 隨後用於臨床試驗的實驗性治療被命名為 CNM-Au8。
總共招募了 24 名患者:11 名復發性多發性硬化症患者參加了名為 REPAIR-MS 的第二階段試驗,13 名帕金森氏症患者參加了名為 REPAIR-PD 的第二期試驗。 基線掃描後評估其 NAD+/NADH 比率和大腦能量代謝的其他指標,他們每天服用 CNM-Au8 劑量 12 週。
總的來說,到試驗結束時,患者的 NAD 平均增加了 10.4%+/NADH 比率,顯示治療具有預期效果。 ATP 水平也正常化。 帕金森氏症患者還報告稱,與疾病相關的一些運動症狀有所改善,這表明 CNM-Au8 可能對他們的生活品質產生真正的影響。
重要的是,沒有參與者報告嚴重的不良反應。
斯吉格納稱這項結果令人鼓舞,但警告稱還需要更多的研究。 REPAIR-MS 試驗將繼續招募參與者,看看是否可以在患有該疾病的人身上重複研究結果多發性硬化症的形式。
每天喝含有真正黃金的混合物聽起來可能像是古代軍閥或– 但如果進一步的試驗繼續產生有希望的結果,我們很有可能在不久的將來看到這些治療方法應用於臨床。
該研究發表在奈米生物技術雜誌。