大約18年前，一個患有罕見神經細胞癌的4歲女孩接受了用於對抗該疾病的基因工程的免疫細胞。從那以後，她仍然沒有癌症，可能使她成為癌症患者最長的患者接受了這種裁縫治療，研究人員報告2月17日自然醫學。
作為臨床試驗的一部分，女孩接受了，這種治療方法需要清除某些患者的免疫細胞並將其編程為靶向和殺死癌細胞，然後再返回癌細胞。自2017年以來，已經進行了七種CAR-T細胞療法。但是，像女孩的神經母細胞瘤一樣，實體瘤很難用這種技術治療。
貝勒醫學院醫學院和德克薩斯州兒童醫院的醫師科學家海倫·赫斯洛普（Helen Heslop）說，這是因為佔所有癌症的約90％的實體瘤更難穿透，並且配備了可以阻礙工程細胞的分子。
癌症免疫治療師卡爾·六月（Carl June）說：“神經母細胞瘤是第一個看起來像CAR-T細胞可以治愈作用的實體瘤。” “我認為看到這種情況確實令人興奮。”
赫斯洛普（Heslop）的團隊招募了19名神經母細胞瘤的兒童 - 11名患有積極成長的癌症，有8名患有重發生的癌症。從2004年到2009年，所有19個都注入了CAR-T細胞。在治療的七年內，有12名患者復發並死亡。在七個倖存者中，有五名治療後有復發的風險，在10到15年後無病。另外兩個人當時已經積極種植癌症。八年後，一個人仍處於緩解狀態，但那時停止參加研究。另一個是18年的倖存者。
“我認為現在我們需要知道為什麼有些人進步，有些人沒有進步，”在賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院工作的六月說。也許在沒有繼續受益的患者中，工程細胞的粘附不夠長，或者腫瘤損失了細胞靶向的蛋白質。
Heslop說，自從完成這項研究以來，她和其他研究人員已經在CAR-T細胞中添加了特殊的分子，以使其持續更長的時間並更好地追踪腫瘤。 2023年，意大利BambinoGesù兒童醫院的研究人員發表了一項研究，其中有27例神經母細胞瘤患者沒有癌症的跡象接收下一代CAR-T細胞六週後。大約一到兩年後，其中五名患者沒有癌症。長期結果應很快結束。
赫斯洛普說：“希望那些患者也能持續持續利益並長期生存。”儘管需要更多的研究，但她說，這是一種希望，即神經母細胞瘤（也許還有其他實體瘤）可以用CAR-T治療。
