奢華這是一種新形式的基因療法，已於12月19日獲得美國食品和藥物管理局的批准一個遺傳性疾病導致失明。這是第一個宣布10月10日，隨後進行了小組討論，以審議其批准。
基於費城的Spark Therapeutics開發的治療方法也是有史以來第一個需要直接管理該機構批准的基因療法。它專門針對由基因突變引起的稱為雙質RPE65的視網膜營養不良。
罕見的RPE65突變會影響一千多名美國人
美國最多有2,000人受到這種狀況的影響，這種情況通常無法識別，直到成年後症狀表現出來。 FDA解釋該突變特別針對RPE65，該基因提供了生產對維持20:20視覺至關重要的酶的指示。該蛋白質參與光轉化為大腦將其解釋為圖像的信號。
由於這種基因的活性降低或沒有活性，患有RPE65突變的患者在兒童期或青春期經歷了視覺障礙。隨著時間的流逝，這種症狀會進展，從而完全失去視力。
為了改善患者的視力，使用兩種攜帶RPE65的正常副本的注射量直接將盧克斯特納療法直接遞送到患者視網膜的細胞中。通過修飾天然發生的病毒的DNA來模仿正常RPE65的結構來製作此類副本。通過引入這些副本，將逐漸恢復患者生產該酶的天然能力。
視網膜下注射應在單獨的課程中由眼內外科醫生在每隻眼睛中進行，兩次手術之間至少六天。還將要求患者在短時間內服用潑尼松，以管理對基因療法的可能免疫反應。常見的反應包括眼睛發紅，視網膜撕裂，眼內壓力增加或白內障。
根據在報告中，該療法的設計僅是一次給藥，其影響的長度尚不清楚。
盧克斯特納療法為更多開創性的治療鋪平了道路
FDA專員斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）表示，盧克斯特納（Luxturna）的批准是該機構的“轉折點”。他還透露，將在2018年制定開發基因療法的指南。文檔中的指導規則將用於評估和審查FDA認為高優先級的疾病的治療方法。
該機構最近批准的其他醫療突破包括Brineura，生物蛋白酶治療棕褐色疾病的治療方法數字藥具有傳感器技術，可讓醫生確定是否已攝入。
