來自美國和中國的研究人員使用獼猴的基因編輯系統CRISPR來進一步了解與人類自閉症有關的突變。
根據MIT於6月12日（星期三）發表的這項研究，該實驗可以為神經發育疾病提供新的治療方法。
“我們的目標是生成一個模型，以幫助我們更好地了解自閉症的神經生物學機制，並最終發現將對人類翻譯得更大的治療選擇，”陳述MIT McGovern腦研究所的成員Guoping Feng，研究的高級作者之一。
開發新的自閉症模型
研究人員專注於稱為shank3的基因，該基因與自閉症譜系障礙密切相關。 Shank3的缺失也已知會導致Phelan-McDermid綜合徵。菲蘭·麥克德米德（Phelan McDermid）綜合徵的症狀各不相同，但有的人可能經驗智力殘疾，延遲或缺乏言語，運動延遲和癲癇病。
對於實驗，研究人員中國，在靈長類動物的回复技術更先進的地方，注入CRISPR組件進入獼猴的受精卵中。麻省理工學院的研究人員分析了大多數數據。
國際合作者發現，擁有Shank3突變的猴子在夜間經常醒來，進行了更少的社交互動，並表現出重複的行為。在具有基因突變的人類中也觀察到了相同的症狀。
猴子的MRI掃描也表現出與具有的人類的類似模式自閉症譜系障礙。研究人員報告說，猴子的神經元在紋狀體和丘腦中表現出降低的功能連通性，並增強了包括感覺皮層在內的其他區域的連通性。
開發新療法
研究人員分享說，他們將開始測試與自閉症相關症狀的治療方法。團隊還希望識別生物標誌物，以了解治療方法如何影響大腦功能。
馮說：“我們不知道這是否會成功開發治療方法，但是我們將在未來幾年內看到這如何幫助我們將一些發現從實驗室轉化為診所。”
此外，根據研究人員的說法，該方法在研究與基因突變相關的其他神經系統疾病的研究中也可以採用。他們提到了脆弱的X，這是最常見的智障形式，它影響了4,000名男性和8,000名女性中的一名。
發現是出版在日記中自然在6月12日星期三。
