美國和英國的科學家可能已經找到了一種治療嬰兒田徑疾病的方法，根據監護人的說法。
棕褐色疾病是影響兒童的致命性腦疾病。它的症狀包括視力喪失，流動性問題和認知受損。這也可能導致癲癇發作和早期死亡。
藥物
開發藥物治療該疾病的工作始於與研究人員合作的合作藥物，發現受一種形式的疾病（稱為CLN1）影響的小鼠可以用缺失的酶治愈。
研究人員使用了基因編輯技術被稱為CRISPR-CAS9，以產生導致綿羊Cln1的基因版本。從屠宰場收集綿羊卵巢，去除雞蛋並受精。
然後，他們添加了CRISPR試劑，以對CLN1進行必要的更改，並將雞蛋植入替代綿羊。結果，研究人員創建了一組具有錯誤基因的綿羊。
綿羊沒有這種疾病的症狀，研究人員將用這些症狀將其用兩種有缺陷的副本繁殖，這些副本將繼續發展為棕褐色疾病並成為治療試驗的主題。
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朝著人類審判的邁進
研究人員發現，僅將缺失的酶注入小鼠大腦的病情顯著改善。但是，尚不安全地進行人類試驗。因此，研究人員不得不重複綿羊的實驗，通過這些動物，科學家能夠估計適量的劑量以及將其傳遞給綿羊大腦的途徑。
儘管這表現出了積極的結果，但研究人員堅持正在進行多年的研究以優化治療方法並確保其安全。幸運的是，他們已經獲得了見解，可以幫助開發更加容易。
兒童淡淡的疾病
巴頓疾病是一種嚴重而致命的罕見遺傳疾病。它是由CLN1基因突變引起的，導致CLN1蛋白異常形式產生。相同的蛋白質減少了修復受損細胞的必需化學物質的量。結果，該蛋白質還與癲癇發作，發育延遲和早期死亡的風險增加有關。
患有該疾病的兒童無法產生足夠的這種蛋白質，因此，他們對大腦和神經系統造成了損害。該疾病的主要症狀包括失明，癲癇發作，行為改變，流動性喪失和認知障礙。
疾病是稀有，每10萬兒童中有一個。無法治愈棕褐色疾病，但是有專門的治療干預措施可以控制癲癇發作，行為問題和失明症狀。該疾病是無法治癒的，但在某些情況下，可以放慢腳步。
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本文由技術時報擁有
由April Fowell撰寫
