ฮวน เกร์ตเนอร์/Shutterstock.com
คุณคงเคยได้ยินเกี่ยวกับคริสปรา- เครื่องมือแก้ไขยีนที่ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์ตัดและวาง DNA โดยเอาสิ่งต่าง ๆ ที่คล้ายกันออกได้เอชไอวีและกล้ามเนื้อเสื่อมจากเซลล์ของเรา - และตอนนี้นักวิทยาศาสตร์ได้ค้นพบวิธีแก้ไข RNA ที่แม่นยำพอๆ กัน
RNA เป็นญาติทางชีววิทยาที่ใกล้ชิดของ DNA ซึ่งมีหน้าที่ในการแปลข้อความจากนิวเคลียสไปยังส่วนอื่นๆ ของเซลล์ และการที่สามารถเปลี่ยนนิวเคลียสได้จะเปิดโอกาสในการต่อสู้กับโรครูปแบบใหม่ทั้งหมด
เช่นเดียวกับการแก้ไข /Cas9 เป็นขั้นตอนใหม่ที่เลือกตัด RNA ซึ่งทำให้เราสามารถควบคุมข้อมูลทางพันธุกรรมด้วยกล้องจุลทรรศน์ และนักวิจัยที่อยู่เบื้องหลังกล่าวว่ามันสามารถเปิดวิธีการใช้บล็อกได้และระงับโรคภัยไปตามทางของมัน
"RNA เป็นพิมพ์เขียวที่ยีนควบคุมกระบวนการของเซลล์" นักชีววิทยา Oliver Rackham จากมหาวิทยาลัยเวสเทิร์นออสเตรเลีย ซึ่งไม่ได้เกี่ยวข้องกับการศึกษานี้บอกกับคอลิน บาร์ราสจากนักวิทยาศาสตร์รุ่นใหม่- "สิ่งที่น่าตื่นเต้นเกี่ยวกับการศึกษาครั้งนี้ก็คือ ขณะนี้ได้เปิดกว้างขึ้นแล้วเพื่อความสะดวกในการออกแบบการทดลองโดย CRISPR"
แม้ว่า DNA จะมีรหัสพันธุกรรมสำหรับร่างกายของเรา แต่ RNA ก็ทำตามคำแนะนำเหล่านั้นและทำให้รหัสนั้นทำงานได้ โดยพื้นฐานแล้ว DNA มีสูตรอาหาร แต่ RNA อ่านสูตรนั้นและควบคุมการทำอาหารทั้งหมด
และในขณะที่นักวิทยาศาสตร์เคยคิดว่า RNA เป็นเพียง 'คนกลาง' แต่พวกเขาตระหนักในช่วงไม่กี่ทศวรรษที่ผ่านมาว่ามันทำอะไรได้มากกว่านั้น - มันสามารถควบคุมได้ว่าโปรตีนถูกสร้างขึ้นในเซลล์
อันที่จริงแล้วต้นฉบับวิธี CRISPR/Cas9ใช้การรวมกันของข้อมูล DNA และ RNA เพื่อกำหนดเป้าหมายไวรัสในร่างกาย และระบุรหัสพันธุกรรมที่จำเป็นต้องเปลี่ยน แต่ตอนนี้เน้นไปที่ DNA เพียงอย่างเดียว
ขณะนี้ทีมนักวิทยาศาสตร์นานาชาตินำโดย Feng Zhang จาก Broad Institute of MIT และ Harvard ได้ค้นพบ CRISPR อีกเวอร์ชันหนึ่งที่เรียกว่า C2c2 และสามารถใช้เพื่อแยกโมเลกุล RNA ออกมาโดยเฉพาะ
เช่นเดียวกับ CRISPR/Cas9 ระบบ C2c2 ถูกค้นพบภายในแบคทีเรีย ซึ่งทำงานเหมือนกรรไกรโมเลกุลคู่หนึ่งเพื่อ 'ตัด' RNA ของเชื้อโรคที่บุกรุกออกเพื่อหยุดการโจมตี
แต่ความแตกต่างก็คือ C2c2 กำหนดเป้าหมายไปที่ RNA เท่านั้น ไม่ใช่ DNA เอง ซึ่งหมายความว่านักวิทยาศาสตร์สามารถใช้มันเพื่อทำการเปลี่ยนแปลงและควบคุมสิ่งที่เกิดขึ้นภายในเซลล์ โดยไม่ต้องเปลี่ยนรหัสพันธุกรรมด้วยตัวมันเอง
ทีมงานของ Zhang ทดสอบระบบโดยการใส่ C2c2 เข้าไปอี. โคไลและแสดงให้เห็นว่าพวกมันสามารถใช้มันเพื่อปิดเสียงยีนได้ง่ายๆ โดยการกำหนดเป้าหมายไปที่ RNA นี่เป็นเพราะพวกเขาโจมตี RNA โดยนำคำสั่งจากยีน ดังนั้นยีนจึงถูกปิดอย่างมีประสิทธิภาพ โดยไม่ต้องสัมผัส DNA
นักวิจัยกล่าวว่า C2c2 ควรจะสามารถจับกับ RNA ได้โดยไม่ต้องตัดมันออก ซึ่งจะช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถติดตามการเคลื่อนไหวของ RNA ในเซลล์และติดตามผลกระทบที่การเปลี่ยนแปลงข้อมูลทางพันธุกรรมมีต่อเซลล์เดียวหรือทั่วทั้งร่างกาย
ในขณะที่การเปลี่ยนแปลง DNA เป็นแบบถาวร การเปลี่ยนแปลง RNA สามารถแก้ไขได้เมื่อการรักษาดำเนินต่อไป ซึ่งเปิดโอกาสให้ต่อสู้กับโรคได้มากขึ้น
"C2c2 เปิดประตูสู่ขอบเขตใหม่แห่งเครื่องมือ CRISPR อันทรงพลัง"จางกล่าว- "มีความเป็นไปได้มากมายสำหรับ C2c2 และเรารู้สึกตื่นเต้นที่จะพัฒนาให้เป็นแพลตฟอร์มสำหรับการวิจัยและการแพทย์ด้านวิทยาศาสตร์ชีวภาพ"
แม้ว่าเทคนิคดังกล่าวจะสร้างความเสียหายบางส่วนในการศึกษานี้ แต่ RNA บางตัวที่ดูคล้ายกับโมเลกุลเป้าหมายถูกโจมตีโดยไม่ได้ตั้งใจ แต่ก็ยังยังเพิ่งเริ่มใช้ และแร็กแฮมบอกนักวิทยาศาสตร์รุ่นใหม่ว่าคุณลักษณะนี้อาจมีประโยชน์จริง ๆ ในการรักษาบางอย่าง
“ในกตัวอย่างเช่น การรักษา การกำจัด RNA ของ 'ผู้ยืนดู' รวมถึง RNA เป้าหมาย อาจเสนอวิธีที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นในการต่อสู้กับเนื้องอก"บาร์ราส รายงาน
นี่ไม่ใช่ครั้งแรกที่นักวิทยาศาสตร์สามารถกำหนดเป้าหมาย RNA แทน DNA ผ่านเทคนิคการแก้ไขยีน แต่ความแตกต่างคือ C2c2 ใช้วิธีการที่เป็นธรรมชาติและหลากหลายกว่า และอาจนำไปใช้ได้หลากหลาย เราแทบรอไม่ไหวที่จะเห็นสิ่งที่นักวิทยาศาสตร์ทำกับมัน
ผลการศึกษาได้รับการตีพิมพ์ในศาสตร์-
