การใช้สิ่งที่โน้มน้าวใจมากวิธีการแก้ไขยีน /Cas9 นักวิทยาศาสตร์ได้สาธิตวิธีการแก้ไขออกจาก DNA ของเซลล์ภูมิคุ้มกันของมนุษย์ และในการทำเช่นนั้น ก็สามารถป้องกันการแพร่เชื้อซ้ำของเซลล์ที่ไม่ได้รับการตัดต่อได้เช่นกัน
หากคุณไม่เคยได้ยินเรื่องเทคนิคการแก้ไขยีน CRISPR/Cas9ก่อนหน้านี้ เตรียมพร้อมที่จะฟังให้มากขึ้นเกี่ยวกับเรื่องนี้ในปี 2559 เพราะจะมีการปฏิวัติวิธีที่เราตรวจสอบและรักษาสาเหตุที่แท้จริงของโรคทางพันธุกรรม ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์จำกัดขอบเขตของยีนที่เฉพาะเจาะจง และตัดและวางส่วนของ DNA เพื่อเปลี่ยนการทำงานของมัน
CRISPR/Cas9 เป็นสิ่งที่นักวิจัยในสหราชอาณาจักรเพิ่งได้รับการอนุมัติเพื่อใช้กับเอ็มบริโอของมนุษย์ เพื่อให้พวกเขาสามารถหาวิธีปรับปรุงอัตราความสำเร็จในการทำเด็กหลอดแก้วและลดการแท้งบุตรได้ และนี่คือสิ่งที่นักวิทยาศาสตร์ชาวจีนถูกจับได้ว่าใช้ในปี 2558เพื่อปรับแต่งเอ็มบริโอของมนุษย์ในระดับล่าง-ล่าง
เมื่อต้นปีที่ผ่านมา นักวิทยาศาสตร์เริ่มใช้ CRISPR/Cas9 เพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรม ซึ่งก็คือ โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ได้สำเร็จในสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนมที่มีชีวิตเป็นครั้งแรกและตอนนี้ก็แสดงให้เห็นศักยภาพที่แท้จริงในการรักษาเอชไอวีได้ในอนาคต
เทคนิคนี้ทำงานโดยนำโปรตีนที่ "คล้ายกรรไกร" ไปยังส่วนเป้าหมายของ DNA ภายในเซลล์ จากนั้นกระตุ้นให้โปรตีนเปลี่ยนแปลงหรือ "แก้ไข" โปรตีนในทางใดทางหนึ่งคริสปราหมายถึงลำดับการทำซ้ำเฉพาะของ DNA ที่สกัดจากโปรคาริโอต ซึ่งเป็นสิ่งมีชีวิตเซลล์เดียว เช่น แบคทีเรีย ซึ่งจับคู่กับเอนไซม์ที่มี RNA นำทางที่เรียกว่าเรด9-
โดยพื้นฐานแล้ว หากคุณต้องการแก้ไข DNA ของภายในเซลล์ของมนุษย์ คุณต้องมีแบคทีเรียเพื่อเข้าไป เผชิญหน้ากับไวรัส และสร้างสาย RNA ที่เหมือนกันกับลำดับของ DNA เสมือน
'คู่มือ RNA' นี้จากนั้นจะจับกับเอนไซม์ Cas9และพวกเขาจะร่วมกันค้นหาไวรัสที่ตรงกัน เมื่อพวกเขาพบมันแล้ว Cas9 ก็สามารถตัดและทำลายมันได้
การใช้เทคนิคนี้ นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยเทมเพิลสามารถกำจัด DNA ของ HIV-1 ออกจากจีโนมของทีเซลล์ในการเพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการของมนุษย์ และเมื่อเซลล์เหล่านี้สัมผัสกับไวรัสในเวลาต่อมาพวกเขาได้รับการปกป้องจากการติดเชื้อซ้ำ
"การค้นพบนี้มีความสำคัญในหลายระดับ"หัวหน้านักวิจัย Kamel Khalili กล่าว- “พวกมันแสดงให้เห็นถึงประสิทธิผลของระบบแก้ไขยีนของเราในการกำจัดเอชไอวีจาก DNA ของ CD4 T-cells และโดยการแนะนำการกลายพันธุ์ในจีโนมของไวรัส เป็นการหยุดการจำลองแบบอย่างถาวร”
เขากล่าวเสริมว่า "นอกจากนี้ ยังแสดงให้เห็นว่าระบบสามารถป้องกันเซลล์จากการติดเชื้อซ้ำได้ และเทคโนโลยีนี้ปลอดภัยสำหรับเซลล์ โดยไม่มีผลกระทบที่เป็นพิษ"
ในขณะที่เทคนิคการตัดต่อยีนเคยถูกทดลองมาก่อนเมื่อพูดถึงเอชไอวี นี่เป็นครั้งแรกที่นักวิทยาศาสตร์ได้ค้นพบวิธีการป้องกันการติดเชื้อเพิ่มเติม ซึ่งมีความสำคัญต่อความสำเร็จของการรักษาที่ให้การป้องกันที่ดีกว่ายาต้านไวรัสในปัจจุบันของเรา เมื่อคุณหยุดใช้ยาเหล่านี้ เอชไอวีจะเริ่มมีปริมาณทีเซลล์มากเกินไปอีกครั้ง
"ยาต้านไวรัสสามารถควบคุมการติดเชื้อเอชไอวีได้ดีมาก"คาลิลีกล่าว- “แต่ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยาต้านไวรัสที่หยุดรับประทานยาจะพบว่ามีการติดเชื้อ HIV เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็ว”
ยังมีงานอีกมากที่ต้องทำเพื่อเตรียมเทคนิคนี้ให้พร้อมสำหรับสิ่งที่ล้ำหน้ากว่าเซลล์ของมนุษย์ในจานเพาะเชื้อ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อพูดถึงความแม่นยำที่สมบูรณ์แบบสำหรับกระบวนการ 'ตัด' แต่นี่เป็นก้าวแรกที่น่าตื่นเต้น
ผลลัพธ์ได้รับการเผยแพร่แล้วในรายงานทางวิทยาศาสตร์-