ผลลัพธ์ของการทดลองใช้เวลา 18 เดือนที่นำโดย Eli Lilly ผู้ผลิตยาแห่งสหรัฐอเมริกาได้แสดงใหม่อัลไซเมอร์ยาสามารถชะลอการลุกลามของโรคได้มากถึง 35.1 เปอร์เซ็นต์
นั่นหมายถึงการทดลองในการทดลองผู้ป่วยบางรายลดลงช้าลง4.4 ถึง 7.5 เดือน-
คาดว่ายาเสพติดที่เรียกว่า Donanemabจะได้รับการอนุมัติโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สิ่งนี้จะทำให้เป็นยาที่สามที่มีอยู่เพื่อรักษาสภาพที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอในสหรัฐอเมริกา
อย่างไรก็ตามการทดลองยังแสดงให้เห็นว่ามีผลข้างเคียงที่รุนแรงที่มาพร้อมกับการรักษา - และผลลัพธ์ทำให้ชัดเจนว่ายาส่วนใหญ่มีประสิทธิภาพสำหรับผู้ที่อยู่ในระยะแรกของโรค
มากกว่า 6 เปอร์เซ็นต์จากผู้ป่วย 860 คนที่ได้รับการฉีด Donanemab มีอาการที่เกี่ยวข้องกับการมีเลือดออกในสมองและบวมเช่นความสับสนปวดหัวและอาการชัก นอกจากนี้ยังมี3 คนเสียชีวิตคิดว่าเกี่ยวข้องกับการรักษา
ถึงกระนั้นความจริงที่ว่าเรามีการรักษาที่มีศักยภาพที่สามสำหรับโรคร้ายแรงนี้หลังจากหลายทศวรรษของการก้าวหน้าทางคลินิกเพียงเล็กน้อยเป็นก้าวที่น่าตื่นเต้นไปข้างหน้า
สิ่งนี้ "อาจพิสูจน์ได้ว่าเป็นเพียงบทเปิดตัวในยุคใหม่ของการรักษาระดับโมเลกุลสำหรับ [โรคอัลไซเมอร์] และความผิดปกติของระบบประสาทที่เกี่ยวข้อง"เขียนแพทย์ Gil Rabinovici และนักประสาทวิทยา Renaud La Joieทั้งจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโก
นักวิจัยทั้งสองไม่ได้มีส่วนร่วมในการพิจารณาคดี แต่แสดงความคิดเห็นเกี่ยวกับผลลัพธ์ในไฟล์บรรณาธิการในวารสารสมาคมการแพทย์อเมริกัน (JAMA)
Donanemab เป็นโมโนโคลนอลต่อต้านอะไมลอยด์แอนติบอดีสร้างโดยEli Lilly และ บริษัทมันทำงานได้โดยการโจมตีโปรตีน amyloid-beta ในสมองและเป็นยาชนิดเดียวกับการรักษาของอัลไซเมอร์ที่ได้รับอนุมัติอีกสองตัว:bringanumabซึ่งได้รับการอนุมัติในปี 2564, และlecanemabซึ่งได้รับการอนุมัติในเดือนมกราคมปีนี้
การสะสมของ amyloid-beta เชื่อมโยงอย่างใกล้ชิดกับความก้าวหน้าของโรคอัลไซเมอร์แม้ว่าจะถกเถียงกันสมมติฐานที่เป็นชั้นนำของอะไมลอยด์ในปัจจุบันของโรคแสดงให้เห็นว่าการกำจัดโล่ amyloid จะช่วยรักษาสภาพ
เพื่อทดสอบว่าเป็นกรณีนี้การทดลองระยะที่ 3 Donanemab ใช้เวลา 1,736 คนและสุ่มให้พวกเขาเป็นสองกลุ่มที่ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำที่ไม่รู้จักซึ่งประกอบด้วย donanemab หรือ Aยาหลอกทุก 4 สัปดาห์เป็นเวลา 72 สัปดาห์
ผู้ป่วยได้รับการทดสอบในช่วงเริ่มต้นและสิ้นสุดของการทดลองและจัดอันดับทั้งสองระดับการจัดอันดับโรคอัลไซเมอร์แบบบูรณาการ(iadrs) และมาตราส่วนการจัดอันดับภาวะสมองเสื่อมทางคลินิก(CDR-SB)
พวกเขายังได้รับการสแกนตลอดการทดลองเพื่อระบุระดับของโล่ amyloid-beta และโปรตีนเอกภาพผิดปกติในสมองของพวกเขา
การทดลองนี้ไม่เหมือนใครเพราะมันทำลายกลุ่มทดลองเป็นกลุ่มที่มีพยาธิสภาพต่ำ/กลางหรือสูง - เอกภาพ - โดยทั่วไปคิดว่าพยาธิวิทยาเอกภาพสูงเกี่ยวข้องกับอัลไซเมอร์ขั้นสูง-
การวิเคราะห์พบว่าการลุกลามของโรคช้าลงมากกว่าร้อยละ 20ในบรรดาปริมาณที่ได้รับของ donanemab เมื่อเทียบกับที่ได้รับยาหลอก เมื่อการวิเคราะห์ถูก จำกัด ให้กับบุคคลที่มีพยาธิสภาพเอกภาพต่ำ/ปานกลางความคืบหน้าจะหยุดชะงักโดย35.1 เปอร์เซ็นต์ขึ้นอยู่กับ IARD
น่าประทับใจ47 เปอร์เซ็นต์จากกลุ่มเอกภาพระดับต่ำ/ปานกลางที่ได้รับ Donanemab ไม่มีการเปลี่ยนแปลงเลยในการจัดอันดับ CDR-SB ของพวกเขาหลังจากหนึ่งปีเมื่อเทียบกับเพียง 29 เปอร์เซ็นต์ของผู้ที่ได้รับยาหลอก
น่าเสียดายที่ไม่มีการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญสำหรับกลุ่มเอกภาพสูงเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก
ตลอดการพิจารณาคดีหากผู้ป่วยรายใดมีช่องว่างที่สูงพอของอะไมลอยด์เบต้า สิ่งนี้เกิดขึ้นใน52 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยเอกภาพต่ำ/ปานกลางในกลุ่มทดสอบการทดสอบ
สิ่งที่น่าสนใจคือการกวาดล้างอย่างมีนัยสำคัญของเนื้อเยื่ออะไมลอยด์เบต้าอาจเกี่ยวข้องกับผลกระทบทางคลินิกที่ค่อนข้างไม่รุนแรงโดยเน้นอีกครั้งว่าเรายังต้องเรียนรู้มากแค่ไหน
"ผลลัพธ์เหล่านี้ทำหน้าที่เน้นความซับซ้อนของโรคอัลไซเมอร์เอง"เขียน Eric Widera, Sharon Brangman และ Nathaniel Chinกลุ่มแพทย์ที่อยู่ในสหรัฐอเมริกาที่ไม่ได้มีส่วนร่วมในการพิจารณาคดี แต่ยังให้ความเห็นเกี่ยวกับผลลัพธ์ในJama.
"ความสามารถพิเศษของยาเสพติดเช่น donanemab และ lecanemab ในการกำจัด amyloid, จับคู่กับผลที่ค่อนข้างลึกซึ้งต่ออัตราการลดลงของมาตรการทางปัญญาและการทำงานแสดงให้เห็นว่า amyloid ไม่น่าจะเป็นปัจจัยเดียวที่ก่อให้เกิดความก้าวหน้าของโรคอัลไซเมอร์"
เป็นสิ่งสำคัญที่จะต้องทราบว่ามีข้อ จำกัด บางประการสำหรับการศึกษา - ผู้เข้าร่วมเกือบทั้งหมดเป็นคนผิวขาวและอายุของผู้เข้าร่วมถูก จำกัด ระหว่าง 60 ถึง 85
การพิจารณาคดีก็สิ้นสุดลงหลังจาก 18 เดือนแม้ว่านักวิจัยจะบอกว่าตอนนี้ส่วนขยายอยู่ในงาน
จำเป็นต้องมีข้อมูลเพิ่มเติมก่อนที่เราจะสามารถหยอกล้อได้อย่างชัดเจนว่าใครจะได้รับประโยชน์มากที่สุดและผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นจะคุ้มค่าหรือไม่ ดังที่ Rabinovici และ La Joie อธิบายในบทบรรณาธิการของพวกเขาเป็นไปได้ว่าเราจะมีตัวเลือกยาที่ดีกว่าในอนาคต
แต่สำหรับตอนนี้ความหวังใด ๆ มีความหมายสำหรับผู้ที่หวังว่าจะชะลอโรคอัลไซเมอร์เพียงไม่กี่เดือนหรือหลายปี
ผลลัพธ์ได้รับการเผยแพร่ในไฟล์วารสารสมาคมการแพทย์อเมริกัน
