中国科学家成为世界上第一个向成年人注射使用革命性基因编辑细胞的人CRISPR/Cas9技术。
10 月 28 日,来自成都四川大学的一个团队注射了经过 CRISPR 编辑的细胞,这是一项研究的一部分。对抗侵袭性肺- 专家认为这可能引发美国和中国之间的生物医学竞赛。
如果你还没有听说过到目前为止,你很快就会的。新的基因编辑技术有望彻底改变我们治疗疾病的方式,为科学家提供一种快速、简单的方法来从我们的 DNA 中剪切和粘贴基因。
CRISPR/Cas9 的工作原理基本上就像一把分子剪刀。研究人员只需要对其进行编程,它就可以删除某些基因 - 或添加新基因 - 远不止于此便宜又快捷比任何以前的遗传工具。
由于系统的潜力是早在2012年就发现了,它已经在动物身上进行了广泛的测试,并且今年一月份,它被用来成功治疗小鼠的第一种疾病——杜氏肌营养不良症。
也已经进行了 CRISPR 实验无法存活的人类胚胎,这些从未被付诸实践。
但这是首次将 CRISPR 编辑的细胞注射到成年人体内。
该试验在华西医院进行,受试者为一名侵袭性肺癌患者。研究人员从血液样本中提取了患者的免疫细胞,然后使用 CRISPR 编辑来禁用其中的基因。
被关闭的基因编码一种名为 PD-1 的蛋白质,这种蛋白质通常会减慢细胞的免疫反应,导致癌症生长失控。
然后,这些不含 PD-1 的免疫细胞在实验室中培养并注射回患者体内。目的是它们现在将在患者体内增殖并攻击并摧毁癌细胞。
虽然现在还处于早期阶段,但首席研究员陆游告诉大卫西拉诺斯基自然初步治疗进展顺利,患者现在已准备好进行第二次注射。
在整个试验期间,收到七月伦理审批,该团队的目标是治疗总共 10 人,每人注射两到四次基因编辑的免疫细胞。
他们并不是唯一计划在人类身上使用 CRISPR 的国家——美国有一个类似的试验对抗各种癌症的工作正在进行中,计划于 2017 年初开始,并已资助者Napster 亿万富翁肖恩·帕克。
而中国还有另一个三项临床试验计划于 2017 年 3 月进行,将研究 CRISPR 在膀胱癌、前列腺癌和肾细胞癌中的应用,尽管他们尚未获得这些癌症的资金和伦理批准。
所有这些活动让专家们相信,我们正处于中美之间一场新的生物医学竞赛之中——就像太空竞赛一样,但这次的目标是高效的基因编辑。
宾夕法尼亚大学免疫治疗师、明年美国 CRISPR 试验的科学顾问卡尔·琼 (Carl June) 表示:“我认为这将引发‘人造卫星 2.0’,一场中美之间生物医学进展的对决。”告诉自然。
“[这]很重要,因为竞争通常会改善最终产品。”
其他癌症研究人员对这一进展感到兴奋,尽管单独去除、用 CRISPR 编辑和培养患者细胞的密集过程是否值得最终结果还有待观察。
中国的首次试验将主要集中于弄清楚该技术的安全性,但希望在接下来的几个月里我们也能够了解该技术是否有效。
不管怎样,我们现在能够如此轻松地编辑人们的基因,这对于个性化医疗来说是一个巨大的进步。
哥伦比亚大学医学中心的 Naiyer Rizvi(未参与这项研究)表示:“能够做到这一点的技术令人难以置信。”告诉自然。
中国的试验仍处于早期阶段,尚未在同行评审期刊上发表任何内容。但我们将密切关注结果。