在一名青少年成为第一个接受这种疗法的患者后,英国的医生们对一种治疗侵袭性白血病的开创性治疗方法表示欢迎。新疗法并进入缓解期。
?这名 13 岁女孩,仅被确认为艾莉莎,被诊断为T细胞急性淋巴细胞白血病2021 年。
?但她的血对常规治疗(包括化疗和骨髓移植)没有反应。
?她就读于伦敦大奥蒙德街儿童医院的一种新疗法(GOSH)使用来自健康志愿者的基因工程免疫细胞。
28 天内,她的癌症得到缓解,使她能够接受第二次骨髓移植以恢复免疫系统。
六个月过去了,她回到英格兰中部莱斯特的家中“情况良好”,并接受后续护理。
“如果没有这种实验性治疗,艾莉莎唯一的选择就是姑息治疗,”医院在周日的一份声明中表示。
?Robert Chiesa,GOSH 顾问,说她的转变“相当显着”,尽管结果仍需要在接下来的几个月内进行监测和确认。
?前沿
急性淋巴细胞白血病 (ALL) 是儿童中最常见的一种癌症,会影响免疫系统中的细胞,即 B 细胞和 T 细胞,这些细胞负责抵抗和预防。
?GOSH 表示 Alyssa 是已知的第一位接受注射的患者碱基编辑T细胞,其中涉及化学转换单核苷酸碱基? DNA 密码的字母 ? 其携带特定蛋白质的指令。
? 2015 年,GOSH 和伦敦大学学院的研究人员帮助开发了基因组编辑 T 细胞治疗 B 细胞白血病的方法。
但为了治疗其他一些类型的白血病,该团队必须克服这样的挑战:旨在识别和攻击癌细胞的 T 细胞最终在制造过程中相互杀死。
?碱基编辑细胞需要进行多次额外的 DNA 改变,以使其能够靶向癌细胞而不互相损害。
“这是一个很好的演示,展示了我们如何通过专家团队和基础设施将实验室的尖端技术与医院为患者提供的实际结果联系起来,”说GOSH 免疫学家顾问兼瓦西姆·卡西姆教授。
“这是我们迄今为止最复杂的细胞工程,为其他新疗法铺平了道路,并最终为患病儿童带来了更美好的未来。”
艾莉莎在声明中表示,她之所以参加审判,不仅是为了自己,也是为了其他孩子。
?她的母亲基奥娜,添加:“希望这能证明这项研究有效,并能将其提供给更多的孩子。”
?研究人员在本周末的年会上展示了他们的发现美国血液学会。
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