第一种治疗亨廷顿舞蹈病的药物在小鼠和猴子中被证明是安全有效的

亨廷顿舞蹈病是一种遗传性疾病，它会严重损害大脑中的神经细胞，导致运动、认知和行为问题，目前尚无已知的治疗方法。受影响的人——在美国大约每 10,000 人中就有一个- 最终需要全职护理，生活质量低下，预期寿命较短。

现在，加拿大的科学家报告了朝着潜在治疗方法迈出的有希望的一步。该团队开发了一种名为 IONIS-HTTRx 的药物，它可以“沉默”某些基因并抑制亨廷顿蛋白的产生，这种蛋白是由亨廷顿基因突变引起的，患有亨廷顿病的人的孩子有 50/50 的机会患上这种蛋白。继承。

迄今为止，该药物仅被发现对小鼠和猴子群体有效，但对人体的有限测试已经开始。在患有类似于亨廷顿氏舞蹈症的小鼠中，观察到运动控制的改善治疗开始后一个月;两个月后，运动控制缺陷完全消失。

在猴子中，在开始治疗后不久，大脑内亨廷顿蛋白的水平就下降了 50%。

与此同时，在小鼠或猴子中均未观察到服用 IONIS-HTTRx 的副作用，这让研究团队希望这可以为那些患有（或有患亨廷顿病风险）的人带来一些真正的机会。

“有可能找到一种治疗方法来改变这种毁灭性疾病的病程，这是非常令人兴奋的，”首席研究员说，来自不列颠哥伦比亚大学的 Blair R. Leavitt，补充说，该药物的重点是治疗亨廷顿舞蹈症的症状，而不是根本原因。

在目前正在进行的人体临床研究中，参与者接受了四次脊髓注射，每次间隔一个月。

IONIS-HTTRx 有效地像调光开关一样工作，报告电讯报，降低基因突变的影响，从而降低其产生的蛋白质水平，尽管它不会破坏突变本身。

该团队的研究结果将于下个月在温哥华举行的美国神经病学学会第 68 届年会上公布。

该药物特别令人兴奋的是，它可以逆转亨廷顿舞蹈症的影响并阻止进一步恶化：尝试解决这种疾病的努力进展缓慢，但 IONIS-HTTRx 可以给世界各地成千上万患有亨廷顿舞蹈症的人带来希望，当然也给他们的后代带来希望。