在一项小型试验中，五名病情严重的狼疮患者在单次输注改良免疫细胞后，病情得到缓解。利用患者自身细胞来治疗自身免疫性疾病的疗法。
科学家们是呼叫研究结果“令人惊叹”和“令人难以置信的兴奋”，并称这些发现可能预示着治疗自身免疫性疾病的新时代，这些疾病与癌症一样，是出了名的难以治疗。
狼疮是一种终生疾病，最严重的情况下，除了造成关节疼痛外，还会造成器官损伤，影响大约千分之一的人，大部分是女性的育龄期。
与许多其他自身免疫性疾病一样，狼疮的根本原因仍不清楚。遗传的和环境因素。
炎症等症状是通常使用类固醇和免疫抑制药物进行治疗，这些药物可以抑制致病因素，但无法消除它们。
不过，如果德国埃尔兰根-纽伦堡大学风湿病学家 Georg Schett 领导的一项新研究的有希望的结果能够被复制以安全地“重置”更多狼疮患者的免疫系统，这种情况可能会改变。
受到称为嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法的基于细胞的疗法的成功的启发，这种疗法已经提供了一些血癌的惊人结果，研究人员一直在系统地测试该方法是否也适用于狼疮？ 首先尝试治疗在小鼠中，然后在一名患者，现在又是四个。
CAR-T 疗法的工作原理是收集患者的免疫细胞，并对其进行改造，使其在输回体内时识别并摧毁流氓细胞，无论是癌细胞还是其他免疫细胞。
在这项特殊试验中，该疗法旨在追捕大量有缺陷的 B 细胞，特别是那些带有一种名为 CD19 的细胞表面蛋白的细胞，这种蛋白在狼疮患者体内会产生错误地附着在人体自身细胞上的自身抗体。
免疫系统按照命令冲进去攻击这些组织，损害器官并导致关节疼痛、疲劳和皮疹。
血液测试显示，这种一次性疗法消除了患者被误导的 B 细胞，并且没有引起明显的副作用，之后导致疾病的自身抗体降至可检测水平以下。 几个月后，患者的症状也得到了很大改善，他们不再需要服用以前用来控制病情的药物。
虽然现在判断患者是否治愈还为时过早，也判断狼疮患者中有多少会对治疗产生反应还为时过早，但研究结果令人振奋。
这五名患者（四名女性和一名男性）已经缓解了 5 至 17 个月，在此期间，尽管 B 细胞在治疗几个月后复活，但他们的疾病并未复发。
至关重要的是，这些新产生的 B 细胞并没有像功能失调的前辈那样产生自身抗体，因此研究人员怀疑它们确实成功地重启了患者的免疫系统？ 尽管时间会证明一切。
“我们真的很惊讶它的效果，”谢特告诉STAT News 记者 Isabella Cueto。 “我不得不说这让我们大吃一惊。”
免疫系统功能也没有完全消失。 相反，该疗法选择性地捕获产生抗体的 B 细胞，同时保留对水痘、麻疹、腮腺炎和风疹（患者之前接种过疫苗）的免疫力。
“这似乎是治疗的圣杯，”马萨诸塞州总医院的肿瘤内科医生马克·莱克（Mark Leick）没有参与这项试验，告诉统计新闻。
当然，这种疗法需要在更大的狼疮患者群体中进行测试，看看缓解是否能持续，以及它是否对部分、全部或大多数患者有效。 研究人员还需要持续监测 CAR-T 疗法的已知副作用，这些副作用在某些血癌患者中可能会引发全身炎症。
Schett 的团队已经计划进行另一项试验，以测试其他自身免疫性疾病（例如类风湿性关节炎和硬皮病）是否也对 CAR-T 疗法有反应。 多年来科学家们推测这可能是可能的，现在看来确实有可能。
然而，如果证明这种疗法对于治疗狼疮或其他自身免疫性疾病是安全有效的，那么推广这种疗法的另一个障碍是成本。
由于 CAR-T 疗法是针对每位患者量身定制的，并且制造修饰的免疫细胞需要特殊的制造能力，因此对于患有严重疾病、对其他药物没有反应的狼疮患者来说，使用 CAR-T 疗法可能是最后的选择。
该研究发表于自然医学。
