您已经了解 CRISPR-Cas9 的前景 - 它可能会彻底改变各个领域从医药到农业。
它最终也可能导致肿瘤。
这是周一发表在《科学》杂志上的两项新研究的结论自然医学。
两项研究，一个由诺华和另一个卡罗林斯卡研究所的研究重点关注基因 p53，该基因已知通过杀死 DNA 受损的细胞，在肿瘤预防中发挥重要作用。根据过去的研究，如果 p53 正常工作，大多数人类肿瘤根本无法形成 - 一些研究人员将其称为“基因组的守护者”。
不幸的是，p53 也是针对 CRISPR-Cas9 对基因组造成的各种变化的天然防御。
当研究人员使用 CRISPR-Cas9 剪切并替换一些 DNA 时，p53 就会立即发挥作用，导致编辑后的细胞自毁。这使得编辑基本上没有意义，这可以解释为什么CRISPR 并不是非常有效。
问题就在这里。当 CRISPR-Cas9 编辑确实存在时，这可能意味着细胞的 p53 没有按照预期的方式发挥作用。
p53 功能失调可能是癌症的宿主，例如卵巢、结肠和直肠以及食道中的细胞。
卡罗林斯卡研究的作者之一艾玛·哈帕涅米 (Emma Haapaniemi) 在一份报告中表示：“通过挑选那些已成功修复我们想要修复的受损基因的细胞，我们可能会无意中挑选出没有功能性 p53 的细胞。”新闻稿。
“如果移植到患者身上，就像遗传性疾病的基因治疗一样，这些细胞可能会产生，引起人们对基于 CRISPR 的基因疗法的安全性的担忧。”
但别担心，CRISPR 革命还远未结束。
首先：这些都是非常早期的研究，呈现出“初步结果”，正如卡罗林斯卡研究的联合负责人生物化学家 Bernhard Schmierer 所说，告诉STAT新闻。
“目前尚不清楚这些发现是否可以转化为当前临床研究中实际使用的细胞，”他补充道。
其次，这些研究只关注一种类型的 CRISPR 编辑：使用 CRISPR-Cas9 用健康 DNA 替换致病 DNA（“基因校正”）。
虽然 Cas9 是最著名的 CRISPR 酶，但还有其他酶 -CPf1例如，我们还不知道它们是否会导致 p53 出现同样的问题。
我们还可以使用 CRISPR 简单地敲除致病 DNA，而不替换它（“基因修饰”）。
Haapaniemi 指出，即使 p53 发挥作用，这种类型的编辑也可以保留。
这就是许多备受瞩目的 CRISPR 项目核心的遗传改变类型：CRISPR疗法'镰状细胞和地中海贫血试验，Editas Medicine 的研究宾夕法尼亚大学的肿瘤靶向 T 细胞研究——首次试验CRISPR在人类中的应用在美国。
这两项新研究的作者承认他们的研究并不意味着 CRISPR-Cas9 是“坏的或危险的”。我们只需要谨慎行事。
不幸的是，这些研究的细节似乎被掌握钱包的人所忽视——许多专注于 CRISPR 的公司发现股价大幅下跌研究报告发布后。
显然，任何与 Big C 的联系对于 CRISPR 研究人员来说都是一个大问题，无论它有多么脆弱。
