（Willie B. Thomas/Getty Images）
疾病通常与老年有关。但大约5％-10％的阿尔茨海默氏症案件发生在65岁以下的人中。
早期发作的阿尔茨海默氏病进步更快，经常在人生的巅峰时期袭击人们。治疗方案仍然有限。
但是来自最近的临床试验表明先前停用的实验药物称为Gantenerumab，可能会有所帮助。研究发现，甘特纳瘤（Gantenerumab）减少了大脑中淀粉样斑块的积聚 - 阿尔茨海默氏病的标志之一。
这可能有助于缓慢的阿尔茨海默氏症患者的认知能力下降。
早期发作的阿尔茨海默氏症经常与基因突变在三个特定基因中。这些突变会导致大脑产生过量的淀粉样蛋白β，这种蛋白质会结合在一起形成斑块。这些斑块破坏了大脑功能，导致记忆力丧失。
早期发作的阿尔茨海默氏症的进步迅速 - 迅速下降是毁灭性的。这就是为什么研究人员正在竞赛寻找可以减缓疾病的治疗方法的原因。
最近是一项随机，安慰剂对照的研究，可评估甘特纳鲁姆单抗对早期发作的阿尔茨海默氏症患者的影响。
研究人员监视了参与者的认知能力的变化，还使用了脑成像和血液生物标志物（血液中与阿尔茨海默氏症有关的特定蛋白质存在），以跟踪整个研究中疾病的进步。
该试验包括73名参与者，患有罕见的遗传突变，已知会引起早期发作的阿尔茨海默氏症。在研究开始时，这些参与者要么是无症状的，要么是轻度的阿尔茨海默氏症症状。
结果很有趣。在研究开始时没有任何认知问题的22名参与者的亚组中，平均进行八年治疗，将症状的风险从近100％的可能性降低到50％。脑扫描还显示出明显的淀粉样蛋白堆积减少。
免疫防御者
甘特纳瘤是单克隆- 一种实验室工程蛋白，旨在附着在大脑中的淀粉样蛋白β。通过与这些斑块结合，它标志着免疫系统清除它们。这可能会降低阿尔茨海默氏症的进展。
该药物通过参与小胶质细胞。这些是大脑的主要免疫防御者。小胶质细胞不断监测大脑是否损坏并去除包括淀粉样蛋白β在内的有害物质。但是，在患有阿尔茨海默氏病的人中，小胶质细胞经常无法有效清除斑块。
Gantenerumab通过标记淀粉样斑块来增强这种自然防御机制，使小胶质细胞更容易识别和分解。
淀粉样蛋白β被认为是通过触发炎症，干扰细胞通信并最终杀死神经元来在阿尔茨海默氏症中发挥核心作用。通过去除这些斑块，甘特纳鲁姆单抗可能有助于保护大脑功能。但是，它不会扭转现有的损害 - 这就是为什么早期干预至关重要的原因。
Gantenerumab的优势是它可以越过血脑屏障- 阻止许多药物和有害物质到达大脑的防护罩。这使其可以直接作用于淀粉样蛋白斑，使其比以前的一些治疗方法更有效在药物输送方面挣扎。
但是，尽管这些结果很有希望，但Gantenerumab并非没有风险。
一个主要问题是淀粉样蛋白相关的成像异常。这些是出现在大脑中的肿胀或小斑点扫描。这是淀粉样蛋白靶向疗法的常见副作用。
在这项最新试验中，有53％的参与者经历了这些与淀粉样蛋白相关的成像异常，包括27％的参与者中的小脑出血，30％的参与者的大脑肿胀和6％出血的铁沉积物。
尽管没有参与者患有大脑出血或因治疗而死亡，但这些副作用仍然是一个严重的问题 - 需要通过脑部扫描进行定期监测。
另一个限制是试验中观察到的适度认知益处。尽管甘特纳瘤（Gantenerumab）减少了淀粉样蛋白斑块，但它转化为记忆和思维技能的有意义的改进程度尚不清楚。
Gantenerumab的制造也很昂贵，如果获得法规批准，这可能会使广泛的通道变得困难。由于这是一种实验性药物，我们目前不知道它的成本。但是其他类似类似的抗淀粉样蛋白疗法，例如Donanemab，目前的费用每年25,000英镑。
这项研究的样本量也很小，仅着眼于罕见的遗传形式的早期发作的阿尔茨海默氏症。需要进行更多的研究，以查看这些结果如何适用于更广泛的痴呆症社区。
治疗的未来
尽管该试验在该研究的赞助商退出后很早就终止，但这些发现导致了关于阿尔茨海默氏病的原因的持续辩论。
根据淀粉样假说，大脑中淀粉样蛋白斑的积聚是阿尔茨海默氏病的主要原因。清除这些斑块将减缓疾病的进展。阿尔茨海默氏症药物的成功lecanemab，，，，Donanemab现在，甘特纳瘤（Gantenerumab）借此理论。
这项研究还强调了早期诊断的重要性。淀粉样蛋白靶向疗法似乎在阿尔茨海默氏症的早期阶段表现最好大脑损伤发生。生物标志物测试的进步 - 包括血液检查和大脑扫描 - 可以帮助早日识别高危人。这将提高甘特纳鲁姆单抗等药物的有效性。
虽然甘特纳鲁姆单抗不是治愈的被停产由于其制造商在2022年，由于未能证明在减慢阿尔茨海默氏病进展方面的功效，因此这些新数据可能会导致甘特纳鲁姆（Gantenerumab）再次生产。这也代表了与阿尔茨海默氏症战斗的又一步。
阿尔茨海默氏症的研究比以往任何时候都更快。无论是成功还是挫折，每项新研究都可以增加我们对疾病的理解，并使我们更接近更有效的治疗方法。目前，Gantenerumab试验提供了一个充满希望的信号，表明科学家在减慢这种毁灭性状况方面正在取得进展。
拉胡尔·西杜（Rahul Sidhu），博士候选人，神经科学，谢菲尔德大学
