A该药物似乎能够帮助大脑清除导致亨廷顿氏舞蹈症和一种痴呆症的有毒蛋白质，这增加了其重新用于治疗神经退行性疾病的可能性。
这些蛋白质簇的积累与认知能力下降有关，但对小鼠的研究表明，现有的抗逆转录病毒药物马拉维罗克可以恢复大脑清除它们的能力。
该药物也以 Selzentry（美国）和 Celsentri（欧洲）品牌销售，显示出减少基因工程痴呆小鼠脑细胞死亡和减缓记忆丧失的迹象。
现在说这种药物是否真的有助于预防小鼠（更不用说人类）痴呆症或亨廷顿氏舞蹈症还为时过早，但这项研究最令人兴奋的也许是它确定了导致神经退行性变的生物途径 - 以及阻止神经退行性变的潜在方法它。
“马拉维罗本身可能并不是灵丹妙药，但它展示了一条可能的前进之路，”神经科学家大卫·鲁宾斯坦说来自剑桥大学英国痴呆症研究所的领导了这项研究。
“在开发这种治疗艾滋病毒的药物期间，有许多其他候选药物一路失败，因为它们对艾滋病毒无效。我们可能会发现其中一种药物可以有效地预防人类神经退行性疾病。”
更酷的是另一组研究人员发现证据表明，普通的安眠药可以减少与以下疾病相关的类似有毒蛋白质的积累：人类疾病。 虽然这两种药物仍处于非常早期的阶段，但有希望有两种药物新的导致神经退行性变的可能途径供科学家研究。
在这项最新研究中，剑桥研究人员使用了两种经过基因改造的小鼠品系来体验亨廷顿氏舞蹈症——由错误折叠簇引发亨廷顿大脑中积聚的蛋白质——或一种称为痴呆症的形式tau蛋白病这是链接到。
同样，阿尔茨海默病也与 β 淀粉样蛋白和 tau 蛋白簇的堆积有关。
在此类神经退行性疾病中，有毒蛋白质团块的积累与健康脑细胞的分解和最终死亡有关，从而导致记忆丧失、混乱、情绪波动等症状，并最终导致死亡。
通常，身体会通过称为“自噬，大脑中的细胞会消耗任何不需要的或有毒的蛋白质，将它们分解并去除。 但由于某种原因，在患有神经退行性疾病的患者中，这个过程失败了。
使用基因工程小鼠，剑桥团队能够识别出导致亨廷顿舞蹈症和 tau 相关痴呆症中自噬失败的过程，然后有望恢复它。
他们发现，在这些基因工程小鼠中，大脑中的免疫细胞称为小胶质细胞被“激活”以释放一组分子。 然后这些分子会开启位于神经元外部的称为 CCR5 的受体。
一旦 CCR5 被打开，它就会阻止自噬的发生。 这会导致有毒蛋白质簇堆积，而这些蛋白质聚集体反过来又会形成正反馈循环，从而导致更多 CCR5 受体的激活。
为了测试防止这种循环发生的方法，研究人员培育了一种CCR5失活的特殊“基因敲除”小鼠品系。 这些小鼠似乎免受错误折叠蛋白质堆积的影响——与对照小鼠相比，它们大脑中的有毒簇较少。
有趣的是，CCR5 不仅与神经退行性疾病有关，HIV 也利用该受体进入我们的细胞。 这就是研究人员决定测试马拉韦罗的原因。
通过基因工程改造患有亨廷顿舞蹈病的小鼠在两个月大时接受为期四个星期的药物治疗。 在治疗期结束时，研究人员发现，与未经治疗的小鼠相比，它们大脑中错误折叠的亨廷顿蛋白簇的堆积明显减少。
然而，即使未经治疗的小鼠至少在 3 个月大时才会表现出亨廷顿氏舞蹈症的身体症状，因此该研究尚无法证明该药物是否可以减轻症状。
但研究小组还给经过基因工程改造的小鼠注射了马拉韦罗，以引发与 tau 相关的痴呆症，在这种情况下，他们可以证明该药物不仅减少了蛋白质簇的形成，而且还减少了脑细胞的损失。
在物体识别测试中，服用马拉韦罗的小鼠也比未接受治疗的小鼠表现更好，这表明该药物可能减缓了记忆丧失。
“我们对这些发现感到非常兴奋，因为我们不仅发现了小胶质细胞加速神经退行性变的新机制，而且我们还表明，即使有现有的安全治疗方法，这种现象也可以被中断。”鲁宾斯坦说。
该研究还为神经退行性疾病的根源提供了新的见解。
“早在疾病的任何体征出现之前，小胶质细胞就开始释放这些化学物质，”他补充道。
“这表明——正如我们预期的那样——如果我们要找到亨廷顿舞蹈症和痴呆症等疾病的有效治疗方法，这些治疗需要在个体开始出现症状之前开始。”
该研究发表于神经元。
