正在进行中临床试验，研究人员正在测试是否只有一种新的基因疗法可能有效治疗人类免疫缺陷病毒（艾滋病病毒）感染在人类中是安全的。
该疗法名为EBT-101，涉及使用CRISPR-CAS9基因编辑治疗艾滋病毒。自从动物模型中已经研究了这种潜在的治疗策略CRISPR-CAS9的开发然而，在2012年。这是人类第一次对艾滋病毒进行这种基因编辑治疗。这试用的最新数据建议EBT-101在测试的剂量下是安全的，但我们还不知道它是否可以治愈艾滋病毒。
根据联合国艾滋病毒/艾滋病计划（UNAID），全球约有3900万人在2022年患有艾滋病毒，当年大约有63万与艾滋病有关的死亡，使艾滋病毒持续成为公共卫生负担。没有疫苗或易于获得的艾滋病毒治疗方法，尽管少数人有效地治愈了通过密集的干细胞移植。
EBT-101试验“是该技术的发展，以治疗包括艾滋病毒在内的人类疾病和感染的发展，”托马斯·霍普不参与这项工作的西北大学的细胞和发育生物学教授，他在一封电子邮件中告诉Live Science。
但是，有一天我们可以使用CRISPR治疗艾滋病毒的可能性有多大？
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CRISPR（理论上）如何治愈艾滋病毒
HIV感染通常用于抵抗病毒宿主感染的免疫细胞。该病毒使用免疫细胞的机械插入自己的脱氧核糖核酸进入宿主的基因组，使病毒复制。如果未治疗艾滋病毒感染，则可能导致获得的免疫缺陷综合征（AIDS），这会导致严重削弱的免疫系统，并使受感染的人非常容易受到其他感染，癌症和早期死亡的影响。
组合抗逆转录病毒疗法（CART）是HIV治疗中的中流tay柱，因此限制了病毒的复制，因此延长人们的生活到近正常的长度和减少他们传播艾滋病毒的机会。但是，这些疗法必须一生，无法治愈。
“艾滋病毒治疗中现有的挑战在于病毒在人类细胞内产生弹性的遗传储存库，”Elena Herrera Rarrillo阿姆斯特丹大学医学中心的传染病副教授告诉Live Science。 Herrera-Carrillo的实验室专注于使用CRISPR来编辑植物储藏的细胞，尽管持续进行了购物车治疗。这种现象被称为“潜在艾滋病毒”，并且当病毒感染一种称为CD4+记忆T细胞的免疫细胞时发生，几十年来可以持续。
手推车疗法可以抑制病毒复制，但是如果中断治疗方法，“休眠的病毒可能会重新激活，可以使治愈难以捉摸，”埃雷拉·卡拉里洛（Herrera-Carrillo）告诉Live Science。
CRISPR通过靶向和切割DNA的特定序列从基因组中起作用； “指南”将CRISPR的著名“分子剪刀”带到了靶向基因。这要么停用基因，要么允许将其除去并交换以不同的DNA。研究小组认为，该策略可以有效地消除潜在的HIV感染，因为它可以靶向嵌入基因组中的病毒DNA，而不仅仅是停止复制。
使用CRISPR进行艾滋病毒基因疗法已经在几项试管研究中表现出了希望，这是2020年的评论临床调查杂志笔记。各个小组一直在努力将测试管的疗法带到人类患者，这将我们带到了EBT-101。
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关于EBT-101
根据最近的演讲在布鲁塞尔欧洲基因和细胞治疗学会的年度会议上，EBT-101使用多个指南来靶向基因组中的多个地点，并剪断出大量的延伸性HIV DNA。这阻止了艾滋病毒复制。
Kamel Kunnel，神经病毒学和基因编辑教授，坦普尔大学的联合创始人切除生物治疗学，已经与该公司合作开发EBT-101已有十年了。2020年 和2023，哈利里（Khalili）和他的团队发表了报道，该报告表明，EBT-100的EBT-100是EBT-101的前身，在受感染的灵长类动物中安全靶向和删除了HIV DNA。
现在，他们正在测试人类中的EBT-101靶向策略早期临床试验这主要关注治疗的安全性。三名治疗患者的初始结果没有毒性作用或严重的不良事件。目前，所有患者的HIV都被购物车抑制。
霍普说：“最初的安全结果是有希望的，因为迄今为止尚未观察到不利的结果。”他补充说：“但是需要更多的时间来确定，因为遗传脱靶突变可能需要数年的时间才能体现出并发症。”
CRISPR的非目标效应是指CRISPR分子在针对性的位置以外的其他位点改变DNA。这些意外的狙击长期以来一直是研究CRISPR治疗的研究人员的担忧，因此它们会在EBT-101中值得关注，尤其是自治疗以来靶向基因组中的多个位点。
此外，专家告诉Live Science，即使正在进行的试验暗示该疗法具有积极的安全性，我们仍然不知道一种剂量是否可以有效地靶向潜在的HIV细胞，以及它是否可以控制人类的HIV。
埃雷拉·卡里洛（Herrera-Carrillo）说：“谨慎对待这一点至关重要。” “尽管对正确轨道的乐观态度是有道理的，但必须认识到仍然需要完成的实质性工作很重要。”
临床试验将接下来测试额外的EBT-101剂量以确保安全性，然后确定该病毒在将患者被拒绝时是否受到抑制。购物车治疗在艾滋病毒复制时会抽动制动器，因此确定潜在细胞库是否已被禁用的唯一方法是暂时抬起那些制动器。
需要对HIV治疗的中断来确定患者是否处于缓解状态（就像少数艾滋病毒治愈的人一样），但总的来说有目的的治疗中断已辩论由于它们的固有风险。
按照这些测试，EBT-101试验参与者将参加长期随访研究初始剂量后的15年以检查长期不良影响。因此数据正在途中，但需要数年才能到达。
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