该药物名为 Jemperli，又名 dostarlimab。
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美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予一种名为 dostarlimab（商品名 Jemperli）的抗癌药物突破性疗法认定，该药物迄今为止在治疗局部晚期错配修复缺陷 (dMMR)/微卫星方面显示出 100% 的临床缓解率高不稳定性（MSI-H）直肠癌。
“今天的指定是基于迄今为止报告的 dostarlimab 史无前例的 100% 临床完全缓解率，支持了一条帮助改变局部晚期 dMMR/MSI-H 直肠癌患者治疗模式的途径，这些患者面临长期的不良反应生活质量的影响。我们的注册 AZUR-1 试验正在继续研究 dostarlimab 在这一患者群体中的作用。”说希沙姆·阿卜杜拉葛兰素史克 (GSK) 高级副总裁、全球肿瘤学研发主管。
什么是突破性治疗指定？
突破性疗法认定由旨在加快针对严重疾病的药物的开发和审查，特别是当早期临床证据表明该药物比现有治疗方法有实质性改进时。
什么是 dMMR/MSI-H 直肠癌？
到 2024 年，美国将有超过152,000结直肠癌（直肠癌所属的一组癌症）新发病例占所有新发癌症病例的 7.6%。
在5-15%结直肠癌中存在错配修复机制和高微卫星不稳定性 (dMMR/MSI-H)，这些异常会影响 DNA 在细胞中复制时的修复。 dMMR/MSI-H 状态可用作生物标志物，帮助预测程序性死亡受体 1 (PD-1) 疗法对免疫检查点阻断的反应。
该药物如何发挥作用？
詹佩尔利 是一种阻断 PD-1 的单克隆抗体，用作免疫疗法，可提高免疫系统攻击和根除癌细胞的能力。这种药物可以帮助根除直肠癌肿瘤，无需化疗、放疗或手术——这些标准治疗通常会产生显着的长期副作用。
在一项正在进行的 II 期试验中——涉及 dMMR/MSI-H 直肠癌患者并由 GSK 支持——所有 42 名完成治疗的患者均获得了100% 临床反应良好，仅有轻微副作用，且药物耐受性良好。
除结直肠肿瘤外，还有一些肿瘤可通过 dMMR/MSI-H 生物标志物发现，包括胃肠道肿瘤、子宫内膜肿瘤和其他实体肿瘤。在美国，詹佩尔利 已被批准用于 dMMR/MSI-H 晚期或复发性子宫内膜癌患者，既可以作为独立疗法（单一疗法），也可以与化疗联合使用。
Jemperli 代表了肿瘤学领域潜在的游戏规则改变者，它提供了一种非侵入性治疗选择，可以改变这些直肠癌患者的治疗结果，同时使他们免受传统疗法的副作用。
