研究人员希望使治疗更广泛地使用。
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在接受实验性新基因疗法治疗后，四个患有罕见的严重失明遗传形式的儿童在视力中都有显着改善。
这项新研究的首席作者米歇尔·迈克尔斯（Michel Michaelides）教授说：“我们首次对最严重的儿童失明形式进行了有效的治疗方法，并且在疾病最早的阶段可能会转向治疗。”使用该疗法陈述。
参与试验的儿童均出生于严重的视网膜营养不良形式。与称为的基因缺乏有关AIPL1，它会导致视网膜中细胞的快速而渐进的恶化和死亡，这是眼睛背面的光敏层，该层通过视神经向大脑发送信号，以便我们可以。
结果，患有这种状况的人在法律上从出生时被法律证明为盲人，并且有足够的视线来检测光和黑暗之间的差异。
研究作者詹姆斯·贝恩布里奇（James Bainbridge）说：“幼儿的视力障碍对他们的发展具有毁灭性的影响。” “婴儿期治疗这种新的遗传医学可以改变受到严重影响的人的生活。”
这涉及注入健康的副本AIPL1，包含在无害病毒中，进入视网膜。它利用自然的优势机制;病毒感染了视网膜细胞，其机械表达了蛋白质AIPL1基因编码。该蛋白质在视网膜细胞的发育和功能中起着至关重要的作用 - 这意味着该疗法使它们比以前更好，更长的时间工作。
给予治疗时，孩子们都年龄在一到三岁之间，他们的一只眼睛接受了治疗（这是安全问题）。在接下来的三到四年的过程中，监视显示研究人员写道，所有四个孩子中的所有改善中都得到了改善。
不过，这也许最好是从涉及的孩子的父母那里听到的。
“他在手术后的几周内开始对电视和电话做出反应，在六个月内，他可以从几米外认出并命名他最喜欢的汽车；不过，他花了一些时间来处理他现在可以看到的东西。 “对于有视力丧失的孩子来说，睡眠可能很困难，但他现在更容易入睡，这使得睡觉是一种愉快的体验。”
由于该治疗被证明是安全的，因此该团队一直在对进一步影响的儿童进行治疗 - 他们希望有一天能够证明这一天可以使其更广泛地使用。
迈克尔德斯总结说：“这些孩子的结果给人留下了深刻的印象，并显示了基因疗法改变生活的力量。”
该研究发表在柳叶刀。
