科学家能够成功去除引起人类大脑的阿尔茨海默氏病的基因,这可能为针对可怕疾病的新治疗铺平了道路。
关于可能治疗或治愈的许多建议阿尔茨海默氏病,包括酶抑制剂和额叶刺激。但是,这是不同的,主要是因为测试不是在实验室小鼠上,而是对人类进行的。
科学家从人脑擦除阿尔茨海默氏病基因
总部位于旧金山的独立生物医学研究机构Gladstone Institutes的科学家能够消除阿尔茨海默氏病的主要遗传危险因素,后者是一个名为APOE4的基因。
在他们的发现中发表在自然医学期刊,研究人员发现,即使拥有一个APOE4副本的人类大脑最终的可能性超过两倍发展阿尔茨海默氏病在他们的一生中。此外,具有两个基因副本的大脑的风险增加了12倍。
研究人员从阿尔茨海默氏病患者的皮肤细胞中创建了神经元,这些神经元具有两个APOE4基因的副本,以及具有APOE3基因两份副本的健康个体。科学家发现APOE4蛋白无法在人神经元中正确起作用,并分解为片段。
这导致了几个问题,这些问题通常在阿尔茨海默氏病的受害者中发现,包括形成β-淀粉样蛋白。过度的β-淀粉样蛋白可能会结合在一起,形成斑块,会破坏神经元并导致与疾病相关的症状。
这些发现令研究人员感到惊讶,因为在以前的研究中,小鼠被用于阿尔茨海默氏病研究,APOE4基因并未导致β-淀粉样蛋白水平升高。
新的治疗阿尔茨海默氏病
为了修复由APOE4基因引起的人脑的异常,研究人员创建了将APOE4蛋白转化为无害APOE3蛋白的化合物。这些所谓的结构校正器消除了阿尔茨海默氏病的所有可能迹象,研究人员现在正在寻求进一步改进化合物,以准备将来为人类测试做准备。
该研究的主要作者Yadong Huang认为,在过去的十年中,阿尔茨海默氏病治愈的发展“基本上是令人失望的”,许多药物在小鼠中起作用,但失败在人类的临床试验中。通过这项对人类而不是小鼠的新研究,这可能是科学在寻找难以捉摸的阿尔茨海默氏病治疗方面的最佳镜头。