美国和英国的科学家可能已经找到了一种治疗婴儿田径疾病的方法，根据监护人的说法。
棕褐色疾病是影响儿童的致命性脑疾病。它的症状包括视力丧失，流动性问题和认知受损。这也可能导致癫痫发作和早期死亡。
药物
开发药物治疗该疾病的工作始于与研究人员合作的合作药物，发现受一种形式的疾病（称为CLN1）影响的小鼠可以用缺失的酶治愈。
研究人员使用了基因编辑技术被称为CRISPR-CAS9，以产生导致绵羊Cln1的基因版本。从屠宰场收集绵羊卵巢，去除鸡蛋并受精。
然后，他们添加了CRISPR试剂，以对CLN1进行必要的更改，并将鸡蛋植入替代绵羊。结果，研究人员创建了一组具有错误基因的绵羊。
绵羊没有这种疾病的症状，研究人员将用这些症状将其用两种有缺陷的副本繁殖，这些副本将继续发展为棕褐色疾病并成为治疗试验的主题。
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朝着人类审判的迈进
研究人员发现，仅将缺失的酶注入小鼠大脑的病情显着改善。但是，尚不安全地进行人类试验。因此，研究人员不得不重复绵羊的实验，通过这些动物，科学家能够估计适量的剂量以及将其传递给绵羊大脑的途径。
尽管这表现出了积极的结果，但研究人员坚持正在进行多年的研究以优化治疗方法并确保其安全。幸运的是，他们已经获得了见解，可以帮助开发更加容易。
儿童淡淡的疾病
巴顿疾病是一种严重而致命的罕见遗传疾病。它是由CLN1基因突变引起的，导致CLN1蛋白异常形式产生。相同的蛋白质减少了修复受损细胞的必需化学物质的量。结果，该蛋白质还与癫痫发作，发育延迟和早期死亡的风险增加有关。
患有该疾病的儿童无法产生足够的这种蛋白质，因此，他们对大脑和神经系统造成了损害。该疾病的主要症状包括失明，癫痫发作，行为改变，流动性丧失和认知障碍。
疾病是稀有，每10万儿童中有一个。无法治愈棕褐色疾病，但是有专门的治疗干预措施可以控制癫痫发作，行为问题和失明症状。该疾病是无法治愈的，但在某些情况下，可以放慢脚步。
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本文由技术时报拥有
由April Fowell撰写
