科學家距離利用這項技術又更近了一步人類基因編輯，美國聯邦顧問小組批准在賓州大學領導的一項研究中使用該技術。
科學家們正在尋求利用CRISPR-Cas9創造基因改造技術T細胞– 白血球在我們的免疫系統中發揮重要作用 – 能夠更有效地對抗黑色素瘤、多發性骨髓瘤和肉瘤患者的細胞。
“我們的初步數據表明，如果我們使用 CRISPR，我們可以提高這些 T 細胞的功效，”首席研究員卡爾瓊告訴週二，美國國立衛生研究院 (NIH) 重組 DNA 諮詢委員會 (RAC) 召開了會議。
在擬議的為期兩年的早期試驗中，June 和其他研究人員將使用一種稱為“CAR T細胞治療18 名患者。該團隊將提取患者的T 細胞，並用CRISPR 對它們進行基因編輯——這使科學家能夠有效地剪切、複製和粘貼選定的DNA 片段——然後將它們重新註射到患者體內，希望它們能夠更好地瞄準和破壞腫瘤細胞。
“我們的目標是利用基因編輯技術開發一種新型免疫療法，使工程化免疫細胞更有效、存活時間更長，從而更有效地殺死癌細胞，”科學家告訴 RAC。
NIH 小組（其重點是生物安全和倫理）一致批准在該研究中使用 CRISPR，但一名成員棄權。如果這項研究現在繼續進行，它將由帕剋癌症免疫治療研究所資助，今年由網路億萬富翁和 Napster 聯合創始人 Sean Parker 創立。
「這是一種重要的新方法。我們將從中學到很多東西，」小組成員之一、喬治城大學的臨床腫瘤學家邁克爾·阿特金斯(Michael Atkins) 告訴喬斯林·凱撒(Jocelyn Kaiser )科學。 “希望它能成為新型療法的基礎。”
儘管該技術顯示出希望，但研究人員承認它仍然是一種實驗性治療方法，並不能保證有效。 “[我們之前的]努力受到了阻礙，因為注射的 T 細胞會耗盡、死亡或停止運作，”科學家告訴 RAC。
同樣令人擔憂的是，為人類使用 CRISPR 開綠燈所帶來的倫理影響，有些人擔心這可能會打開潘朵拉魔盒，導致不必要的基因操縱和諸如此類的事情。設計師嬰兒。
美國遺傳學與社會中心的諮詢研究員皮特·尚克斯說：“對兒童進行基因改造最近只是科幻小說中的內容。”去年在基因編輯國際高峰會上。 「但現在，有了新技術，幻想可能會變成現實。這個過程一旦開始，就不會回頭。這是我們絕不能跨越的界限。”
其他人則表示，賓州大學研究人員使用 CRISPR 技術的方式毫無爭議，更像是基因治療。
「從道德角度來看，我認為這沒有任何區別，」史丹佛大學生物科學專業法律研究員亨利·T·格里利 (Henry T. Greely) 告訴馬修·赫珀 (Matthew Herper)福布斯。 “這不是什麼新鮮事，這只是嘗試進行基因治療的正常道德規範。”
就其本身而言，NIH 並非沒有意識到 CRISPR 編輯及其對人類的應用所帶來的倫理問題，這也是 RAC 存在的原因之一，以審查此類協議。
NIH 副主任表示：「與早期的基因編輯系統相比，利用CRISPR/Cas9 可以在更短的時間內以更低的成本修復或刪除與多種人類疾病相關的突變，這讓基因轉移領域的研究人員感到興奮。上週在 NIH 博客上寫道。 “雖然新的基因編輯技術在這一領域的應用具有改善人類健康的巨大潛力，但也並非沒有擔憂。”
無論如何，研究人員現在需要獲得其他組織的批准才能真正開始研究，包括食品藥物管理局（FDA）、進行試驗的醫療中心以及他們自己的機構。
我們可能還需要一段時間才能最終知道這項試驗何時會見天日，所以請關注這個空間。
