使用備受吹捧的/Cas9基因編輯方法，科學家展示如何編輯從人類免疫細胞 DNA 中分離出來，這樣做也可以防止未經編輯的細胞的再次感染。
如果您還沒聽過CRISPR/Cas9基因編輯技術在此之前，準備好在 2016 年聽到更多有關它的信息，因為它將徹底改變我們調查和治療遺傳疾病根本原因的方式。 它使科學家能夠縮小特定基因的範圍，並剪切和粘貼部分 DNA 以改變其功能。
英國研究人員正在研究 CRISPR/Cas9最近已獲得批准用於人類胚胎，以便他們能夠找出提高試管嬰兒成功率並減少流產的方法，這就是中國科學家的研究2015年被發現使用低水平地調整人類胚胎。
今年早些時候，科學家開始使用 CRISPR/Cas9 成功治療一種遺傳性疾病—杜氏肌肉營養不良症。首次在現存哺乳動物中，現在它顯示出作為未來愛滋病毒可能治療方法的真正潛力。
該技術的工作原理是引導「剪刀狀」蛋白質到達細胞內的目標DNA片段，然後促使它們以某種方式改變或「編輯」它們。基因編輯技術指的是從原核生物（一種單細胞生物，如細菌）中提取的 DNA 的特定重複序列，它與一種稱為 RNA 引導的酶配對Cas9。
所以基本上，如果你想編輯一個人的 DNA在人類細胞內，需要細菌進入，遇到病毒，產生與虛擬 DNA 序列相同的 RNA 鏈。
這個“引導RNA”然後會鎖住 Cas9 酶，然後他們將一起搜尋匹配的病毒。 一旦他們找到它，Cas9 就會開始切割並摧毀它。
使用這項技術，天普大學的研究人員成功地從人類實驗室培養物中的 T 細胞基因組中消除了 HIV-1 DNA，當這些細胞隨後暴露於病毒時，他們免受再次感染。
“這些發現在多個層面上都很重要，”首席研究員卡梅爾·哈利利說。 “它們證明了我們的基因編輯系統在消除 CD4 T 細胞 DNA 中的 HIV 方面的有效性，並通過在病毒基因組中引入突變，永久使其複製失活。”
“此外，”他補充道，“他們表明該系統可以保護細胞免受再次感染，並且該技術對細胞是安全的，沒有毒性作用。”
雖然基因編輯技術之前已經嘗試過就愛滋病毒而言，這是科學家第一次弄清楚如何預防進一步的感染，這對於比我們現有的抗逆轉錄病毒藥物提供更好保護的治療的成功至關重要。 一旦停止服用這些藥物，HIV 就會再次使 T 細胞超載。
“抗逆轉錄病毒藥物非常適合控制愛滋病毒感染，”卡利利 說。 “但是接受抗逆轉錄病毒治療的患者停止服用藥物後，愛滋病毒複製會迅速反彈。”
要讓這項技術為比培養皿中的人類細胞更先進的技術做好準備，還有很多工作要做——特別是在「切割」過程的完美準確性方面——但這是令人興奮的第一步。
結果已發表於科學報告。
