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我們已經看到如何CRISPR/Cas9可以用來解決愛滋病和癌症，現在革命性的基因編輯技術已經亨丁頓舞蹈症在它的視野中，科學家已經用它來逆轉小鼠的病情跡象。
這表明/Cas9 也許有一天能夠在人類身上做同樣的事情，所以我們可以將亨廷頓舞蹈症列為未來研究的優先事項。
亨廷頓氏舞蹈症是一種致命的遺傳性疾病，由於亨廷頓基因 (mHTT) 突變版本釋放的有毒蛋白質，腦細胞會死亡。症狀通常在中年早期出現，這使得它成為一種毀滅性的疾病，而受害者往往是年幼孩子的父母。
埃默里大學的研究人員表示，CRISPR/Cas9 可以修復突變的 mHTT 基因。
新方法可以「有效且永久地消除」導致亨廷頓氏舞蹈症的大腦中毒，研究人員寫道。
如果您對 CRISPR 完全陌生，或者對規則間隔的短回文重複序列進行聚類，那麼它使科學家能夠非常準確地「剪切和貼上」DNA 資料。 Cas9 指的是目前正在探索的一種使用 CRISPR 的特殊方法。其他近期研究用途。
有可能，導致疾病的不良遺傳密碼可以被刪除，而健康的遺傳密碼可以貼進去。我們在人類身上還沒有做到這一點，但這是研究人員正在努力實現的目標。
透過對小鼠進行基因改造，使其具有與人類相同的突變亨廷頓氏舞蹈症基因，科學家使用CRISPR/Cas9 剪掉了該基因，並消除了最終導致運動控制和情緒波動問題的有毒蛋白質的流動。
三週後，幾乎所有破壞性蛋白質的痕跡都消失了。
更重要的是，接受治療的小鼠在運動控制、平衡和握力方面表現出“顯著改善”，儘管它們沒有恢復到實驗中使用的對照小鼠所顯示的相同水平的活動性和靈巧性。
這表明，在麻煩的基因被 CRISPR/Cas9 剪掉後，神經細胞能夠在一定程度上自我修復。
團隊表示，該技術不必根據每個患者的基因組進行定制，從而更容易應用，儘管他們強調需要進行更多的測試和研究，然後才能確定這對人類來說是健康的。
已經在進行中基因沉默藥物可以阻斷導致亨廷頓舞蹈症的蛋白質，但 CRISPR/Cas9 的優點在於它可以一次修復這種疾病，無需進一步治療。
研究小組表示：“鑑於 CRISPR/Cas9 可以永久消除目標基因的表達，與之前需要持續給藥的治療方法相比，使用 CRISPR/Cas9 應該更有效地消除 mHTT 的表達。”在其論文中。
人類神經退化性疾病尚未透過 CRISPR/Cas9 得到解決，因為大腦的複雜性和脆弱性意味著任何形式的修補都可能帶來災難性的後果。
科學家希望首先確保他們走在正確的道路上，這就是這項最新研究可以提供幫助的地方，它展示了一種可能有效的方法。
該研究已發表在臨床研究雜誌。
