透過一些簡單的調整,科學家可以在活細胞內剪切和粘貼 DNA,這要歸功於一項有前途的新技術,它可以使從測試新藥到治療遺傳疾病的一切成為可能。
研究人員剛剛發現了一種實現這一過程的方法更便宜、更容易,根據週四發表在該雜誌上的一項研究發育細胞。
新製程使科學家能夠以不到 100 美元的價格製造修改生物體整個基因組或其完整 DNA 組所需的一些關鍵材料,研究人員說。
這項進步基於一種技術,該技術允許科學家縮小特定基因的範圍,並DNA片段的剪切與貼上改變其功能,稱為 CRISPR-Cas9。 加州大學柏克萊分校的 Jennifer Doudna 和她的同事首先發現了細菌用來保護自己免受入侵的這種自然過程。
但這項技術比這更強大——它基本上使科學家能夠重寫有機體遺傳密碼的特定部分,包括人類的遺傳密碼。
調整我們的基因
其運作原理如下:當細菌遇到來自細菌的 DNA 時,,它會產生一條 RNA 鏈,它是 DNA 的近親分子,與病毒 DNA 的序列相匹配,稱為引導 RNA。 引導 RNA 鎖定在一種蛋白質(CRISPR-Cas9 名稱中的 Cas9 部分)上,然後它們一起尋找匹配的病毒。 當他們找到匹配項時,這種蛋白質就像一把剪刀,會剪斷病毒 DNA,將其摧毀。
相同的過程可用於將 DNA 剪切並粘貼到幾乎任何類型的活細胞中。 例如,它們可以用來剪掉病毒,而不是用蛋白質剪刀來剪掉病毒。人體細胞中的DNA並用科學家選擇的DNA取代它。
透過這種方式,就有可能將有缺陷的基因替換為健康的基因。
人類大約有 20,000 到 25,000 個基因,它們編碼在我們的細胞中執行重要工作的蛋白質。 但我們的基因藍圖還有許多其他 DNA,用途卻不那麼明顯。 人類基因組計畫的後繼者 DNA 元素百科全書 (ENCODE) 已經確定了我們完整 DNA 集合中 80% 的功能,但其餘部分仍然是個謎。
在這項新研究中,研究人員開發了一種方法,可以更輕鬆地創建引導分子,以鎖定某人想要調整的 DNA。 研究人員搞笑地將這個過程命名為“CRISPR-EATING”,它代表“一切可用的東西變成新的指南”。
為了展示這項技術,研究人員將常見胃細菌大腸桿菌(無害的品種,不會讓人生病的品種)的 DNA 近 90% 轉化為 40,000 種不同的引導分子。 這些分子中的每一個都可以用來靶向研究人員可能想要修改的任何 DNA 片段。
例如,如果科學家想要弄清楚某個特定基因的作用,他或她所要做的就是將其切掉,看看會發生什麼。 數以千計的引導物可以同時注射到不同的細胞中,這個過程稱為基因篩選。 這些篩選可以揭示存在哪些基因形式,以及它們是否會導致疾病。
監測生長中的胚胎
但開發這項技術的研究人員卻有不同的用途。 他們計劃在細胞分裂時追蹤活細胞中的染色體,即包含基因的緊密盤繞的 DNA 包裹。 他們希望找出在細胞發育成多細胞生物體時,是什麼控制著細胞核、含有DNA的細胞中央區室以及細胞其他成分的大小。
研究合著者、加州大學柏克萊分校的分子和細胞生物學家Rebecca Heald 表示:「這項技術將使我們能夠繪製整個染色體,即時觀察它,並真正追蹤它…當它經歷發育轉變時,例如在胚胎中。在一份聲明中。
這很重要,因為這意味著研究人員可以追蹤細胞分裂時染色體大小和結構的變化,並有可能檢測到可能導致疾病的變化。
今年早些時候,中國科學家宣布他們利用基因編輯技術來調整人類胚胎的基因組。 選擇這些胚胎是因為它們無法存活,但一些科學家警告說,在人類身上使用這種新興技術的倫理和安全性。
一個令人擔憂的事實是,該技術仍然相當不準確,並會導致基因組其他部分出現許多意外突變。 在中國研究人員嘗試改造的 86 個胚胎中,只有 28 個被成功改造,而且只有一小部分含有所需的 DNA。 為了確保技術的安全性,準確性必須接近 100%,研究人員說。
最近,科學家們開發出減少不需要的突變的方法提高了 40%,這可以使該技術對人類使用更加安全。 但道德障礙仍然存在。
本文原刊於商業內幕。
更多來自商業內幕: