一項新研究表明，新藥可以改善鐮狀細胞疾病患者的血液流量，緩解疼痛并減少死亡的風險。
該藥物只是被探討的眾多方法之一鐮形血球貧血症。目前，只有一種被美國食品藥品監督管理局批准的藥物，稱為羥基脲，以治療這種情況，而並非所有患者都對此做出反應。
波士頓大學醫學院的教授馬丁·斯坦伯格（Martin Steinberg）博士說：“羥基脲非常有用，對於某些患者來說，這是很棒的。”但是，由於它對所有人都不適用，因此“開發其他類型的藥物以不同於羥基脲的運作方式非常重要。”
研究人員說，這項新研究是在小鼠中進行的，需要進一步的研究來確定該藥物是否在人類中起作用。該研究於1月13日發表在《血液》雜誌上。
阻塞血管
鐮狀細胞疾病是一種遺傳病，紅細胞是一種扭曲的形狀，有時是C形的，而不是正常的甜甜圈形狀。這種變化源於異常血紅蛋白A蛋白紅細胞這會遍及整個身體。細胞可以阻止血管，導致疼痛，器官和神經損傷和中風。在患有這種狀況的人中，並非所有紅細胞都始終是鐮狀的，因為它們會響應壓力源，例如缺乏氧氣，脫水或感染。
患有鐮狀細胞疾病的人可能患有鐮狀細胞貧血，最嚴重的疾病形式，或鐮狀細胞性狀，一種較少的形式。根據疾病控制與預防中心的數據，在美國，據估計有70,000至100,000名非裔美國人患有鐮狀細胞貧血。
研究人員不完全確定細胞如何阻塞血管，但它們似乎更容易粘在血管的內襯上。新藥通過防止鐮狀細胞和白細胞粘附到血管壁上起作用。
研究人員將藥物注射到小鼠中，然後使小鼠處於壓力下的氧氣狀態。該藥物將紅細胞對血管壁的粘附降低了90％。與未註射藥物的小鼠相比，小鼠還顯示出增加的血液流動和死亡率降低。
亞特蘭大佐治亞州健康科學大學的生理學家和分子生物學家戴安娜·古爾薩娃（Diana Gutsaeva）說，下一步是在臨床試驗中測試該藥物。
該療法的缺點是必須注射。斯坦伯格說，這種藥物的片劑形式將是優選的，因為很難讓患者遵守必須注射的治療方法。
斯坦伯格說，另一種以非常相似的方式起作用的藥物已經在臨床試驗中進行了測試。但是，由於經濟原因，該試驗被停止，然後研究人員才能確定該藥物的有效性。
替代途徑
研究人員不知道羥基脲是如何工作的，但他們認為這會增加體內胎兒血紅蛋白的數量。胎血紅蛋白在胎兒和新生兒的紅細胞中發現，並具有結合氧氣的能力增強。它也沒有給鐮狀細胞血紅蛋白負擔的異常。因此，用胎兒血紅蛋白的紅細胞不採用鐮狀形狀。
人們在出生後幾個月失去了製作胎兒血紅蛋白的能力。斯坦伯格說，羥基脲可能會使再次使胎兒血紅蛋白再次變得更容易起作用。
許多用於鐮狀細胞疾病的新療法專注於試圖增加體內胎兒血紅蛋白。例如，有些人旨在打開產生胎兒血紅蛋白的基因。
Steinberg說，如果可以增加體內胎兒血紅蛋白的量，以便20％至30％的紅細胞含有胎兒血紅蛋白而不是鐮狀血紅蛋白，並且在患者生活的早期就可以治愈這種疾病。
斯坦伯格說，就未來的療法而言，最有效的療法可能會提高胎兒血紅蛋白水平。但是由於這可能是不可能的，因此應追求其他途徑，例如防止細胞粘附。其他療法包括給患者一氧化氮，這可以放鬆血管，並已顯示可緩解鐮狀細胞患者的疼痛。
斯坦伯格說：“我認為所有其他事情都是潛在的有價值的輔助手段。”他說：“他們都應該被追捕，因為你不知道最後會發生什麼。”
傳遞：一種防止鐮狀細胞堅持到血管壁的新藥可能有一天可以為鐮狀細胞疾病提供替代療法。研究人員目前正在研究許多新的治療路徑，因為該病情只有一種批准的藥物。
在Twitter上關注MyHealthNewsdaily的工作人員Rachael Rettner@rachael_mhnd。
