首個成功減緩以前無法治療的多發性硬化症的藥物
ocrelizumab 藥物的一項試驗表明,多發性硬化症 (MS) 的原發性進展形式可明顯減緩。 效果不是很大,但對於過去被證明對治療具有如此抵抗力的疾病來說,任何好處都標誌著向前邁出了一大步。 在一項單獨的試驗中,對於患有更常見疾病的患者,ocrelizumab 的效果優於現有藥物。復發緩解型多發性硬化症。
當免疫系統發生故障時,所有形式的多發性硬化症都會發生,攻擊保護神經的髓鞘並幹擾神經系統中的脈衝傳遞。 原發性進行性多發性硬化症患者幾乎總是會出現持續惡化顧名思義,復發緩解型可以讓患者在兩次發作之間得到一定程度的緩解。
免疫療法已被證明可以降低復發緩解型多發性硬化症患者的發作頻率和嚴重程度,但通常不建議患有原發性進展型多發性硬化症的患者使用免疫療法。
一篇論文在新英格蘭醫學雜誌報告了一項針對近 500 名原發性進展型多發性硬化症患者進行的 ocrelizumab 試驗。 Ocrelizumab 會消耗表達 CD20 的 B 細胞,而這些 B 細胞至少代表了免疫系統對髓鞘質攻擊的一部分。 儘管這可能會降低身體抵抗 B 細胞本應對抗的感染的能力,但這對多發性硬化症患者來說可能是值得付出的代價。
在接受ocrelizumab 治療的488 名原發性進展型多發性硬化症患者中,有101 人在試驗結束前死亡或退出,但這仍然明顯低於接受安慰劑治療的244 名患者,其中三分之一沒有完成試驗。 服用該藥物的患者在多項疾病進展測試中比對照組表現更好。
然而,其好處遠非戲劇性的治癒。 例如,在試驗 120 週後,服用安慰劑的受試者步行 7.6 公尺(25 英尺)的時間延長了 55.1%。 服用該藥物的人的時間延長了 38.9%,這是一個顯著的差異,但在短短兩年多的時間裡,殘疾率仍然大幅增加。
儘管有些患者對 ocrelizumab 輸注出現不良反應,但在大多數情況下,改變給藥速率似乎可以解決這些問題,其他副作用也有限。
另一篇論文在同一版本中顯示,在1,656 名復發緩解型多發性硬化症患者中,接受ocrelizumab 治療的患者在12 週內遭受發作的可能性略高於接受干擾素β-1a(一種常見的治療該疾病的現有藥物)的患者的一半。 服用新藥的患者在身體和精神多發性硬化症症狀測試中得分也較高。
作品的靈感來自於之前的研究不同的 CD20 抗體。 雖然這未能使患者整體受益,但它確實延緩了年輕患者的疾病進展,使作者認為類似的方法可能是值得的。
今年早些時候,見於侵襲性多發性硬化症患者。 該病例的治療不僅風險極高,而且樣本量也小得多,這是首次在如此大規模的試驗中取得成功。