通過冰桶挑戰的捐款，ALS協會資助了該藥物的試驗。圖片來源：unguryanu/shutterstock.com
FDA最近批准了一種肌萎縮性側索硬化症（ALS）的藥物，該藥物部分歸功於2014年的病毒冰桶挑戰。儘管這對於社交媒體運動來說可能是一個罕見的好消息，但您還記得Kony 2012，對嗎？ - 對藥物的有效性存在一些疑問。
上週末，美國食品藥品監督管理局批准藥物依賴來治療患者什麼時候，也稱為Lou Gehrig氏病，這是導致癱瘓和死亡的衰弱的神經系統疾病。
這ALS協會說該藥物的開發和試驗部分由2014年ALS籌集的220萬美元資金資助冰桶挑戰。對於那些不記得的人來說，這是一個在線挑戰，涉及人們將一桶冰水倒在頭上以促進對疾病的認識。
通過挑戰的捐款籌集的資金，ALS協會在2016年為一家臨床試驗飛行員提供了750,000美元的贈款，然後再獲得146萬美元的贈款，以幫助支付該藥物2期臨床試驗的費用。
該協會的專家預示著FDA的批准是與ALS鬥爭的“重要一步”。但是，仍然有一些大的不確定性掛在藥物上。
Replianvrio的批准基於來自小型2期試驗的數據，較大的3期研究尚未得出結論。 3月，FDA諮詢委員會最初建議數據確定該數據Reptionvrio在治療ALS方面有效，但考慮到ALS的治療方式如此嚴重，他們改變了主意。
FDA說：“這些發現有一些局限性導致有效性證據的一定程度的殘留不確定性，這些證據超出了通常證明有效性的實質證據，這通常是可能仍然存在的。”摘要備忘錄批准。
它補充說：“鑑於ALS的嚴重和威脅生命的性質和實質上的未滿足需求，在這種情況下，這種不確定性是可以接受的。”
關於其價格標籤也有疑問。杏仁糖藥物會據說每年的依賴供應供應$ 158,000，大約為28天的處方費$ 12,504。該公司表示，它將為需要該藥物的國家健康保險計劃的人們提供經濟援助，甚至將無保險人民符合某些標準，甚至無需提供依賴。
這不是一個理想的情況，但是鑑於ALS的毀滅性影響，許多人仍在慶祝FDA的認可，使該藥物可供擁有ALS的20,000名美國人使用。
校正07/10/2022：本文最初說：“ FDA最初建議這些數據沒有提供足夠的證據來獲得該藥物的批准……”實際上，這是一個FDA諮詢委員會，提出數據並未確定Replenvrio有效地治療ALS。自從首次發布以澄清這一點以來，該文章已經進行了更新。
