研究人員希望使治療更廣泛地使用。
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在接受實驗性新基因療法治療後，四個患有罕見的嚴重失明遺傳形式的兒童在視力中都有顯著改善。
這項新研究的首席作者米歇爾·邁克爾斯（Michel Michaelides）教授說：“我們首次對最嚴重的兒童失明形式進行了有效的治療方法，並且在疾病最早的階段可能會轉向治療。”使用該療法陳述。
參與試驗的兒童均出生於嚴重的視網膜營養不良形式。與稱為的基因缺乏有關AIPL1，它會導致視網膜中細胞的快速而漸進的惡化和死亡，這是眼睛背面的光敏層，該層通過視神經向大腦發送信號，以便我們可以。
結果，患有這種狀況的人在法律上從出生時被法律證明為盲人，並且有足夠的視線來檢測光和黑暗之間的差異。
研究作者詹姆斯·貝恩布里奇（James Bainbridge）說：“幼兒的視力障礙對他們的發展具有毀滅性的影響。” “嬰儿期治療這種新的遺傳醫學可以改變受到嚴重影響的人的生活。”
這涉及注入健康的副本AIPL1，包含在無害病毒中，進入視網膜。它利用自然的優勢機制;病毒感染了視網膜細胞，其機械表達了蛋白質AIPL1基因編碼。該蛋白質在視網膜細胞的發育和功能中起著至關重要的作用 - 這意味著該療法使它們比以前更好，更長的時間工作。
給予治療時，孩子們都年齡在一到三歲之間，他們的一隻眼睛接受了治療（這是安全問題）。在接下來的三到四年的過程中，監視顯示研究人員寫道，所有四個孩子中的所有改善中都得到了改善。
不過，這也許最好是從涉及的孩子的父母那裡聽到的。
“他在手術後的幾週內開始對電視和電話做出反應，在六個月內，他可以從幾米外認出並命名他最喜歡的汽車；不過，他花了一些時間來處理他現在可以看到的東西。 “對於有視力喪失的孩子來說，睡眠可能很困難，但他現在更容易入睡，這使得睡覺是一種愉快的體驗。”
由於該治療被證明是安全的，因此該團隊一直在對進一步影響的兒童進行治療 - 他們希望有一天能夠證明這一天可以使其更廣泛地使用。
邁克爾德斯總結說：“這些孩子的結果給人留下了深刻的印象，並顯示了基因療法改變生活的力量。”
該研究發表在柳葉刀。
