在找到治療阿茲海默症的方法之前,我們必須解決三件事
據估計,全球有 3,600 萬人患有癡呆症。 阿茲海默症是最大的病因,但現有的治療方法僅能改善部分症狀。 2002 年至 2012 年間,共有 244 種藥物在患者中進行了試驗只是這些試驗之一結果是一種藥物被批准用於治療——失敗率為 99.6%。
這種持續的失敗使得在這些昂貴的試驗中投資的風險非常大,並導致許多製藥公司停止或減少在這些領域的研究。 由於預期壽命的延長,特別是在發展中國家,預計到 2050 年,癡呆症病例數量將增加兩倍。已經是英國女性死亡的主要原因,也是男性第五大死因。
癡呆症缺乏治療方法、破壞性影響和對社會帶來的經濟負擔,使得開發有效的治療方法成為我們最迫切的未滿足的臨床需求之一。 媒體上經常有聳人聽聞的報導聲稱我們已經找到了治療癡呆症的方法,但為什麼這些發現沒有為患者帶來實際的好處呢?
早在跡像出現之前就找到它
當患者開始出現記憶障礙和其他認知問題時,我們首先註意到阿茲海默症,但疾病過程被認為在幾十年前就開始了。 由於阿茲海默症的發病時間很長,因此研究這種疾病既困難又昂貴。
儘管存在這些困難,但仍取得了重大進展識別遺傳以及增加阿茲海默症風險的環境因素。 這反過來又產生了新藥的靶標,例如免疫系統中的因子或大腦中的蛋白質,但需要耐心,因為開發新藥的過程是一個漫長且昂貴的過程。
當我們看到它時,損害已經造成了。Shutterstock 的中年
不幸的是,當阿茲海默症的臨床症狀出現時,患者的腦部已經受到嚴重損傷。 因此,如此多的試驗失敗的一個解釋是,我們治療疾病的時間太晚了,如果更早給予這些藥物,實際上可能會成功。 這是一個問題,因為目前確認阿茲海默症診斷的唯一方法是透過觀察死後的大腦,這意味著儘早識別患者進行藥物試驗非常具有挑戰性。
研究表明,參加藥物試驗的大量患者實際上並未患有阿茲海默症。 這是一個大問題,因為這些患者永遠不會對治療產生反應,而這使得檢測藥物的任何有益作用變得更加困難。新研究可以對阿茲海默症進行更確定的診斷,但是距離早期和可靠的診斷還有很長的路要走。
將動物研究轉移到人類身上
小鼠和大鼠等動物被用來模擬阿茲海默症並測試新藥。 許多藥物工作得非常好在這些動物模型中,但對人類無效。 這是由於模型和人類疾病之間的差異造成的,在實驗室中代表阿茲海默症實際上非常具有挑戰性。 這部分是因為我們不了解疾病的過程,但也歸結於時間。 阿茲海默症的發病時間長達數十年,而小鼠的平均壽命只有幾年。 這使得無法代表該疾病最重要的方面之一——衰老。
關注資金
阿茲海默症和其他癡呆症的經濟成本高於癌症,在英國,人們認為這對英國經濟造成了損失約260億英鎊一年,約增加100億英鎊比癌症。 然而花的錢少了十倍研究癡呆症而不是癌症。
首相承諾癡呆症研究經費加倍到2025 年。中更早診斷阿茲海默症並更好地建模。 一種名為 Aducanumab 的新藥正在顯示出有希望的跡象在早期的人體試驗中。 讓我們期待更多。