源自艾滋病毒的病毒可以安全地修復破裂的免疫系統並糾正遺傳疾病，這表明兩項涉及少數情況的兒童的新研究。
對於這兩項研究，研究人員都使用慢病毒將健康的基因放入兒童自己的DNA中，在這種情況下，在這種基因設計的HIV的基因工程版本中，無法再引起疾病。使用不同病毒的早期基因治療試驗存在缺陷：當病毒將自己塞入患者的DNA中時，有時會增加鄰近癌症的基因的活性，從而導致白血病。該副作用，以及一個年輕人參加了另一項臨床試驗的去世，在2000年代初期，在美國幾乎停止了基因治療。
現在，由米蘭聖拉菲爾·特雷森基因治療研究所的路易吉·納爾迪尼（Luigi Naldini）領導的研究人員改變了慢病毒，以至於他們不會意外地打開附近的基因。然後，研究人員用攜帶適當基因並將乾細胞移植到患者中的慢病毒感染骨髓幹細胞。
在一項研究中，三個患有威斯科特 - 阿爾德里奇綜合徵的男孩是一種遺傳性疾病，可以禁用免疫系統，接受了基因療法。現在，在治療後兩到三年，前“泡沫男孩”具有健康的免疫系統，納爾迪尼及其同事於7月11日在科學。休斯頓貝勒醫學院的外科醫生和基因治療研究員托德·羅森加特（Todd Rosengart）說，男孩們也沒有表現出患白血病的跡象 - 這應該有助於減輕對團隊基因治療方法的關注。
在第二次試驗中，納爾迪尼（Naldini）和他的同事治療了三個兒童患有代謝性疾病，稱為代謝性白細胞營養不良。患有該疾病的兒童缺乏重要的酶。結果，他們逐漸癱瘓，並在幾年內死亡，對思維能力造成損害。研究人員在治療後長達兩年後，研究中的孩子們仍在製造足夠科學。
倫敦帝國學院的基因治療師Uta Griesenbach說，結果令人鼓舞。 “即使經過相當長的隨訪，它似乎是安全有效的。”這些男孩還沒有離開樹林 - 原始基因治療試驗中的一些患者直到治療四年後才患癌症。但是格里森巴赫說，新研究中的孩子沒有癌症的警告信號。
德克薩斯大學聖安東尼奧分校醫學科學中心的醫學研究員森林·李說，由於慢病毒顯得安全且工作得很好，因此科學家可能會開始針對帕金森氏病等更常見的疾病進行基因治療。
