中國兩隻猴子的誕生使人們希望有一天有助於糾正人們的遺傳缺陷。
兩隻雌激素的猴子，也稱為食肉獼猴，是第一個使用從細菌借來的基因縫合工具精確編輯其基因的靈長類動物，這是中國科學家團隊報告1月30日細胞。這項工作是一部分努力，以基因工程猴的猴子產生突變，例如在人類疾病中看到的突變，尤其是涉及大腦的突變。
其他研究人員將外國基因插入靈長類動物（SN：6/20/09，p。 13），但直到現在，還沒有人成功改變動物自己的基因，曾在麻省理工學院麥戈文大腦研究所的神經生物學家瓜馮說，他沒有參與這項工作。
為了改變猴子的基因，南京醫科大學和他的同事的Jiahao Sha揮舞著在細菌中發現的分子剪刀。剪刀是一種稱為Cas9的DNA切割酶。在細菌中，CAS9是原始的“免疫系統”（稱為CRISPRS）的一部分，它通過砍伐細菌以前遇到的細菌並識別為威脅而防禦病毒。
該技術已用於編輯在實驗室菜餚和大鼠，小鼠和其他實驗室生物中生長的人類細胞的基因，但從來沒有在活潑的靈長類動物中。
Sha以及Nanjing University的Xingxu Huang和Yunnan Prennan Bey Bimate Biomedical Research和Kunming Biomed International的Yunnan主要實驗室的Weizhi Ji，用於注射Cas9成單細胞猴子胚胎。同時，研究人員插入了其他小的RNA分子，這些分子將引導酶引導科學家想要破壞的三個基因。一旦酶到達基因，它將剪斷DNA，使細胞嘗試修復。在某些情況下，細胞將無法正確修復斷裂，從而導致基因活性的破壞。
研究人員希望使用該技術破壞與人類疾病相關的基因，以便他們可以研究疾病的發展和測試治療方法。對於這項研究，研究人員選擇了三個基因來破壞：NR0B1，這涉及保持胚胎幹細胞的柔性和確定性別；PPAR範圍，有助於調節新陳代謝；和rag1，免疫系統基因。
研究人員發現，在15個注射的胚胎中，三個靶向基因中有兩個同時改變了。將八個胚胎移植到替代母親中。研究人員於2013年11月11日從一位代孕媽媽那里分娩了前兩個女性嬰兒，名為Mingming and Ningning。PPAR範圍和rag1基因。其他兩個代理人流產，研究人員在一封電子郵件中說，他們正在等待剩下的嬰兒猴子的誕生。
研究人員報導說，只有靶向基因被破壞。加州大學伯克利分校的生物化學家詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）說，這一事實令人鼓舞。這表明CRISPR可用於修復某些人類基因而不會無意中損害其他人。
馮同意這項工作表明，基因編輯可能有一天可以通過搶斷並取代突變的DNA來解決人們的某些遺傳缺陷。他說：“如果您可以放置突變，這表明您可以取出突變。”
他說，在人們可以將這項技術用於人們的障礙之前，仍然有問題要解決，甚至將基因編輯的猴子用作人類的替代品。該技術不像研究人員所希望的那樣高效。他們未能破壞三個靶向基因之一。
另一個陷阱：即使研究人員在單細胞階段注入了胚胎，直到細胞分裂，酶才開始殺取酶，使猴子變成具有不同突變的細胞的雜亂，並使某些細胞未經改變。這種混合的猴子會混淆對它們可能被設計為模仿的任何疾病的研究，因此研究人員需要等待幾年，直到猴子可以在所有細胞中使用一種類型的突變繁殖並產生後代。
