基因療法治療導致失明的遺傳性疾病的目的是$ 850,000。
該藥物叫盧克斯特納（Luxturna），最近獲得了美國的批准食品藥物管理局。它目前的成本高昂，但該藥物可能是基因療法興起的第一步，以治愈各種疾病和疾病。
盧克斯特納（Luxturna）做什麼？
盧克斯特納（Luxturna）經FDA批准，特別針對的視網膜營養不良症被稱為雙質RPE65。該疾病影響了美國多達2,000人，是由遺傳突變引起的，該突變逐漸破壞了形成視網膜的眼後的細胞。這導致患者逐漸失去視力，導致無法治癒的失明。
盧克斯特納（Luxturna）是FDA批准用於遺傳遺傳疾病的第一個真正的基因療法。治療注入經過修飾的冷病毒直接進入患者的眼睛，直接將校正的基因直接傳遞到視網膜上。
在接受該藥物的21名志願者中，大多數盧克斯特納（Luxturna）的一種治療方法幾乎立即逆轉了視力喪失。
Luxturna太貴了嗎？
該藥物的治療價格為85萬美元，似乎非常昂貴。但是，在新聞稿中，基因療法背後的公司Spark Therapeutics，著名的這是一次性治療。此外，它正在與包括健康保險公司在內的醫療保健行業的利益相關者合作，以尋求分期付款和回扣。
但是，即使成本低於分析師預期的100萬美元的價格，保持擔心該藥物價格過高。
“今天宣布的新付款模式僅僅是掩飾太高價格的一種方式，”負擔得起的毒品創始人兼總統戴維·米切爾（David Mitchell）說。 “ Spark Therapeutics為盧克斯特納（Luxturna）收取的費用與他們認為可以擺脫的那樣。”
基因療法：醫學的未來？
當問題圍繞基因療法的成本和有效性旋轉時，毫無疑問，盧克斯特納是一個突破在這種藥物的開發中。
基因療法不是解決遺傳疾病的症狀，而是要糾正形成其基礎的缺陷基因。除了固有的失明外，還開發了基因治療以治愈遺傳性耳聾，，，，白血病，，，，鐮狀細胞貧血，以及許多其他疾病。
盧克斯特納（Luxturna）尚未完全存在，因為臨床數據表明，它沒有完全恢復視力，並且最多可工作四年。但是，醫學研究人員可能會繼續努力提高有效性，並希望能夠降低基因療法的價格。
