內分泌和代謝藥物諮詢委員會（EMDAC）的美國衛生官員建議獲得第二種新藥，該藥物大大降低了LDL或“不良”膽固醇水平。然而，食品和藥物管理局小組的成員說，來自阿姆根的藥物稱為repatha，應在患有心髒病和家族性高膽固醇血症的高風險患者中使用。
投票記錄產生了11-4分，有利於批准該藥物。 Repatha的成員說，該藥物的益處超出了與之相關的風險。但是，擔心與短期（12週）有關藥物研究所花費的時間的上升。
該小組一致投票贊成對家族性高膽固醇血症的批准，以15-0的成績為15-0。家族性高膽固醇血症是遺傳引起的膽固醇水平的升高。純合家族性高膽固醇血症是一種罕見的疾病類型，在大約一百萬個個體中有1個。
repatha，具有依克羅珠單抗的通用名稱，是一種單克隆抗體和PCSK9抑製劑。 “ [藥物]在治療12和52週後，LDL膽固醇的統計學顯著降低約為60％，”與臨床試驗有關的FDA研究指出。
對24次臨床試驗進行了審查並發表在《內科》的紀事上。分析表明，PCSK9抑製劑平均將LDL膽固醇的水平降低了48％。值得注意的發現是，它可以幫助降低由於心血管疾病引起的心髒病發作和死亡的風險。
約翰·霍普金斯大學（Johns Hopkins University）的心髒病專家塞思·馬丁（Seth Martin）博士說：“到目前為止，這些試驗是短期的，尚不清楚新膽固醇藥物是否確實可以延長人們的生活。”
與僅使用廣泛使用的他汀類藥物相比，安進已經提名27,000名研究對象，以測試Repatha是否明顯降低了心髒病發作的發生率。該研究的結果預計將在2017年發布。
“對於所有無法服用他汀類藥物的患者，最後可能有可以改變其結果的選擇，”說Suzanne Steinbaum博士，他不是最新評論的一部分。 “我們需要耐心地等待下一階段的試驗，以了解臨床結果是否像最初的研究所暗示的那樣有希望。”
照片：帕特里克·林奇（Patrick J. Lynch）|Flickr
