เมื่อวันที่ 12 เมษายน 2498 วัคซีนโปลิโอที่ประสบความสำเร็จครั้งแรกได้รับการจัดการให้กับเด็กนักเรียนเกือบ 2 ล้านคนทั่วประเทศ Jonas Salk นักวิจัยทางการแพทย์ของมหาวิทยาลัยพิตต์สเบิร์กถูกสัมภาษณ์ทางวิทยุซีบีเอสในเย็นวันนั้น
"ใครเป็นเจ้าของสิทธิบัตรในวัคซีนนี้" พิธีกรรายการวิทยุ Edward R. Murrow ถามเขา
มันเป็นคำถามที่สมเหตุสมผลเมื่อพิจารณาว่าภูมิคุ้มกันของโรคร้ายแรงที่ทำให้คนอเมริกัน 300,000 คนเป็นประจำทุกปีควรมีค่าบางอย่าง
"ฉันจะพูดได้ว่า" ผู้คนจะพูดว่า "Salk ตอบอย่างโด่งดัง "ไม่มีสิทธิบัตรคุณขอสิทธิบัตรดวงอาทิตย์ได้ไหม"
ในโลกที่ยาเสพติดมะเร็ง Avastin ซึ่งได้รับการจดสิทธิบัตรโดย บริษัท ยา Genentech/Roche - ค่าใช้จ่ายผู้ป่วยประมาณ $ 80,000 ต่อปีโดยไม่ได้รับการพิสูจน์ว่ายืดอายุการเสียสละของ Salk ทำให้เขาเป็นฮีโร่ของนักวิจัยทางการแพทย์จำนวนมากในปัจจุบัน
หนึ่งในผู้ชื่นชมของ Salk คือ Evangelos Michelakis นักวิจัยโรคมะเร็งที่มหาวิทยาลัยอัลเบอร์ตาซึ่งเมื่อสามปีที่แล้วค้นพบว่าสารเคมีที่เป็นพิษต่อกันที่รู้จักกันในชื่อ DCA สั้นสำหรับ dichloroacetate ดูเหมือนจะยับยั้งการเจริญเติบโตของเนื้องอกมะเร็งในหนู- การค้นพบครั้งแรกของ Michelakis ได้รวบรวมการประโคมมากมายในเวลานั้นและได้หมุนเวียนบนเว็บอีกครั้งในสัปดาห์นี้ส่วนใหญ่เป็นเพราะโพสต์บล็อก ("นักวิทยาศาสตร์รักษาโรคมะเร็ง แต่ไม่มีใครสังเกตเห็น") ที่จุดประกายการอภิปรายใหม่กับผู้คนที่สงสัยว่ามันเป็นจริงหรือไม่
กลไกที่ DCA ทำงานในหนูนั้นง่ายอย่างน่าทึ่ง: มันฆ่าเซลล์มะเร็งส่วนใหญ่โดยการรบกวนวิธีที่พวกเขาเผาผลาญน้ำตาลทำให้พวกเขาทำลายตนเองโดยไม่ส่งผลกระทบต่อเนื้อเยื่อปกติ
หลังจากการทดลองสัตว์ Michelakis และเพื่อนร่วมงานของเขาได้ทำการทดสอบ DCA เกี่ยวกับเซลล์มะเร็งของมนุษย์ในจาน Petri จากนั้นทำการทดลองทางคลินิกของมนุษย์โดยใช้เงินทุน 1.5 ล้านเหรียญสหรัฐ ผลลัพธ์ที่ให้กำลังใจของเขา - การรักษา DCA ดูเหมือนจะขยายชีวิตของผู้เข้าร่วมการศึกษาสี่ในห้าคน - ได้รับการตีพิมพ์เมื่อปีที่แล้วในเวชศาสตร์การแปลวิทยาศาสตร์
งานเบื้องต้นในหนูวัฒนธรรมเซลล์และการทดลองเล็ก ๆ เกี่ยวกับมนุษย์ชี้ไปที่ DCA ว่าเป็นการรักษามะเร็งที่ทรงพลัง นั่นไม่ได้หมายความว่ามันเป็นการรักษาที่รอคอยมานาน-สารประกอบอื่น ๆ อีกมากมายดูเหมือนจะมีแนวโน้มคล้ายกันในระยะแรกของการวิจัยโดยไม่ต้องดำเนินชีวิตตามสัญญานั้น-แต่อย่างไรก็ตาม Michelakis เชื่อว่าการทดลองของมนุษย์ที่มีขนาดใหญ่ขึ้นเกี่ยวกับ DCA นั้นได้รับการรับประกัน
เช่นเดียวกับ Jonas Salk Michelakis ไม่ได้จดสิทธิบัตรการค้นพบของเขา ไม่ใช่เพราะเขาไม่ต้องการ แต่เป็นเพราะเขาทำไม่ได้ เมื่อพูดถึงสิทธิบัตร DCA ก็เหมือนดวงอาทิตย์: มันเป็นสารเคมีราคาถูกและใช้กันอย่างแพร่หลายซึ่งไม่มีใครสามารถเป็นเจ้าของได้
ในโลกปัจจุบันยาเสพติดดังกล่าวไม่ได้ดึงดูดเงินทุนอย่างง่ายดาย
บริษัท ยาไม่ได้เพิกเฉยต่อ DCA อย่างแน่นอนและพวกเขาไม่ได้ระงับการวิจัย DCA อย่างแน่นอน - มันเป็นเพียงว่าพวกเขาไม่ได้ช่วยเหลือ ทำไม การพัฒนายาในที่สุดก็เป็นธุรกิจและการลงทุนในยาเสพติดก็ไม่ใช่ธุรกิจที่ดี “ Big Pharma ไม่มีความสนใจใด ๆ ในการลงทุน [ใน DCA Research] เพราะจะไม่มีผลกำไร” Michelakis บอกกับ Life Little Mysteries ซึ่งเป็นเว็บไซต์น้องสาวของ Livescience -นับถอยหลัง: 10 อันดับแรกที่เลวร้ายที่สุดทางพันธุกรรม-
ถนนยาวเพื่อรักษา
เภสัชวิทยา Omudhome Ogbru ผู้อำนวยการฝ่ายวิจัยและพัฒนาของธุรกิจยาในรัฐนิวเจอร์ซีย์ บริษัท ยากล่าวว่า "บริษัท ยาเป็นเหมือน บริษัท อื่น ๆ ที่พวกเขาผลิตผลิตภัณฑ์ที่ต้องขายเพื่อผลกำไรเพื่อให้ บริษัท อยู่รอดและเติบโต"
มีเพียงหนึ่งใน 10,000 สารประกอบที่นักวิจัยศึกษาจบลงด้วยยาที่ได้รับอนุมัติ Ogbru อธิบายใน op-ed ที่ Medicinenet ในการไปถึงขั้นตอนการอนุมัติยาเสพติดจะต้องผ่านการทดสอบเจ็ดถึง 10 ปีโดยเฉลี่ยค่าใช้จ่ายทั้งหมด $ 500 ล้าน - ทั้งหมดนี้อาจไม่มีค่าใช้จ่ายหากยาไม่ได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมการอาหารและยา แม้ว่าจะเป็นเช่นนั้น "ยาเพียงสามในทุก ๆ 20 ยาที่ได้รับอนุมัติจะนำรายได้เพียงพอมาให้ครอบคลุมค่าใช้จ่ายในการพัฒนา"
"กำไรเป็นแรงจูงใจสำหรับความเสี่ยงที่ บริษัท ใช้" Ogbru เขียน "หากไม่มีสัญญาว่าจะได้กำไรที่สมเหตุสมผลมีแรงจูงใจน้อยมากสำหรับ บริษัท ใด ๆ ที่จะพัฒนายาใหม่"
มันแทบจะเป็นไปไม่ได้เลยที่จะทำกำไรให้กับยาเสพติดเช่นไดคลอโรอะเคตเตต “ ถ้า DCA พิสูจน์ให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพมันจะเป็นยาเสพติดราคาถูกอย่างน่าขัน” Michelakis กล่าว
Daniel Chang ผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยาที่ศูนย์มะเร็งสแตนฟอร์ดซึ่งเพิ่งเริ่มมองหา DCA เห็นด้วย “ ฉันแน่ใจว่าการขาดความสามารถในการจดสิทธิบัตรกำลังมีบทบาทในการขาดการสอบสวน” ช้างบอกกับเราในอีเมล
ในขณะที่องค์กรด้านสุขภาพของรัฐบาลเช่นสถาบันมะเร็งแห่งชาติมอบทุนการวิจัยเพื่อช่วยเหลือกองทุนการทดลองทางคลินิก“ สิ่งเหล่านั้นจะไม่เพียงพอที่จะได้รับการอนุมัติ DCA ว่าเป็นโรคมะเร็ง” Akban Kahn แพทย์โตรอนโตกล่าว "คุณต้องการเงินหลายร้อยล้านดอลลาร์และเงินช่วยเหลือจากรัฐบาลนั้นไม่ใหญ่มาก"
DCA Research ได้ย้ายไปอย่างช้าๆมากกว่าถ้า บริษัท ยากำลังทำหน้าที่เรียกเก็บเงิน ที่กล่าวว่าการระดมทุนระดับรากหญ้าได้อนุญาตให้มีความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องอย่างน่าประหลาดใจ "ผ่านเว็บไซต์วิทยุโทรศัพท์สิ่งต่าง ๆ เช่นนั้นเราระดมทุนได้ประมาณ 1.5 ล้านเหรียญสหรัฐในเก้าเดือน" ที่ศูนย์วิจัยมหาวิทยาลัยอัลเบอร์ตาดีซีเอมิเชลากิสกล่าว นี่ก็เพียงพอแล้วที่จะให้ทุนการศึกษาอย่างละเอียดเกี่ยวกับการรักษา DCA ในผู้ป่วยมะเร็งสมองห้าราย
ผลลัพธ์มีแนวโน้ม อย่างไรก็ตามการศึกษามีขนาดเล็กและขาดการควบคุมยาหลอกทำให้เป็นไปไม่ได้ที่จะบอกว่าเงื่อนไขของผู้ป่วยดีขึ้นเนื่องจากการรักษา DCA หรือเพราะอย่างอื่น Daniel Chang นักวิจัยของ Stanford อธิบายผลการศึกษาที่น่าสนใจ แต่ไม่สามารถสรุปได้ ในบทความของพวกเขา Michelakis และผู้เขียนร่วมของเขาเขียนว่า "ด้วยผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาจำนวนน้อยในการศึกษาของเราไม่มีข้อสรุปที่ชัดเจนเกี่ยวกับ DCA ในการบำบัด ... สามารถทำได้"
แม้จะมีการทดสอบทางคลินิกผู้ประกอบการครอบครัวหนึ่ง Akbar Khan จากศูนย์มะเร็งยาในโตรอนโตกำหนด DCA ที่ติดฉลากให้กับผู้ป่วยมะเร็งของเขา (เขาบอกว่าสิ่งนี้สามารถทำได้ในแคนาดาเพราะ DCA ได้รับการอนุมัติแล้วสำหรับการรักษาความผิดปกติของการเผาผลาญบางอย่าง Michelakis กล่าวว่าเขาไม่คิดว่า Khan ควรสั่งยาก่อนที่จะได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการสำหรับการใช้มะเร็ง)
“ เราเห็นผู้ป่วยประมาณ 60 ถึง 70 เปอร์เซ็นต์ที่ล้มเหลวในการรักษามาตรฐานตอบสนองต่อ DCA อย่างดี” Khan กล่าวความลึกลับเล็ก ๆ น้อย ๆ ของชีวิต- กลุ่มของ Khan เพิ่งตีพิมพ์บทความที่ผ่านการตรวจสอบโดยเพื่อนครั้งแรกในวารสารการแพทย์แบบประคับประคอง "เป็นรายงานผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากซึ่งเคยลองใช้การรักษาอื่น ๆ ที่ไม่ได้ผลดังนั้นเขาจึงมาหาเราสำหรับ DCA มันมีประสิทธิภาพและจริง ๆ แล้วมันค่อนข้างน่าทึ่ง
“ ขณะนี้เรามีผู้ป่วยสามรายที่เป็นมะเร็งที่รักษาไม่หายซึ่งอยู่ในการให้อภัยอย่างสมบูรณ์และมีแนวโน้มที่จะหายขาดจากการใช้ DCA ร่วมกับการรักษาแบบประคับประคองแบบดั้งเดิม -นับถอยหลัง: โรคลึกลับ 10 อันดับแรก-
รูปแบบยาใหม่
อย่างไรก็ตามการทดลองขนาดเล็กและกรณีศึกษาไม่เพียงพอสำหรับการพิสูจน์ว่า DCA ทำงานได้ การตรวจสอบเพิ่มเติมเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยาเป็นสิ่งจำเป็นและหากไม่ได้รับความช่วยเหลือจาก Big Pharma ก็จะต้องเกิดขึ้นในลักษณะที่ผิดปกติ
“ นี่อาจเป็นการทดลองทางสังคมที่กองทุนสาธารณะการทดลองเหล่านี้” Michelakis กล่าว "หลังจากค้นพบผลกระทบของ DCA ต่อเซลล์มะเร็งฉันคิดว่านี่เป็นความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่อันดับสองของงานของเรา: เมื่อเราแสดงให้เห็นว่าคุณสามารถนำยาเสพติดมาสู่การทดลองของมนุษย์โดยไม่ต้องใช้เงินจำนวนมากถ้าคนอื่น ๆ ได้รับแรงบันดาลใจ"-กลุ่มของเขาเริ่มก่อความร่วมมือกับโรงพยาบาลที่โดดเด่น
“ มันแสดงถึงทัศนคติใหม่และวิธีคิดใหม่” เขากล่าวเสริม
อาจจะไม่ใหม่ทั้งหมด สำหรับแรงบันดาลใจและการให้กำลังใจมิเชลาคิสมักจะจำเรื่องราวของวัคซีนโปลิโอ: "มันประสบความสำเร็จในการกำจัดโรคร้ายแรงโดยไม่ทำกำไร"
หมายเหตุบรรณาธิการ: เรื่องราวและพาดหัวนี้ได้รับการปรับปรุง 18 พฤษภาคมเพื่อลบความประทับใจใด ๆ ที่ Big Pharma คือการตำหนิสำหรับการขาดการวิจัยใน DCA ในความเป็นจริงตามที่ระบุไว้การขาดแรงจูงใจทางการเงิน (การไร้ความสามารถในการจดสิทธิบัตร DCA) เป็นสิ่งที่กีดกัน บริษัท ยาจากการศึกษาสารเคมี
บทความนี้จัดทำโดยความลึกลับเล็ก ๆ น้อย ๆ ของชีวิตไซต์น้องสาวของ Livescience ติดตาม Natalie Wolchover บน Twitter @Nattyover
