一种首创的实验性疫苗，旨在预防科学家在一项新研究中报告说，这种疾病已经通过了人体试验的最新阶段。
在第二阶段候选药物 AADvac1 由生物技术公司 Axon Neuroscience 开发，已被证明可以被患者安全耐受，并对疾病的某些标志物产生反应。
在对 193 名轻度阿尔茨海默病患者进行的测试中，其中 117 名患者接受了 AADvac1，而其余的人作为对照组，接受了 AADvac1 治疗。反而。
在这项为期 24 个月的双盲随机试验中，接受 AADvac1 的参与者在试验过程中注射了 11 剂基于肽的疫苗，并表现出高水平的免疫球蛋白G(IgG)回应。
研究人员预计，这可以使 AADvac1 有效对抗有害物质蛋白质数量大脑中的聚集，这被认为是这种情况的主要标志之一。
为了支持这一点，最新的试验表明 AADvac1 与细胞积累速度减慢有关。神经丝轻链(NfL) 蛋白，表明与接受安慰剂的患者相比，神经退行性变速度较慢。
“据我所知，这是 tau 靶向免疫疗法首次显示出对神经退行性过程有影响的明确证据，并且对已确诊的阿尔茨海默病生物标志物谱的患者具有强烈的临床效果，”Petr Novak 博士说道。该研究的作者、Axon Neuroscience 的高级临床研究科学家告诉我们今日医学页。
但是虽然这“疾病缓解作用”这绝对是一个值得关注的有前途的发展，但实验性疗法尚未显示出令人信服的迹象表明它可以显着抵消阿尔茨海默病患者的认知能力下降。
研究人员表示：“在整个研究样本的认知和功能测试中没有发现显着影响。”在他们的学习中写下。
也就是说，值得记住的是，这些结果来自相对较小的早期二期临床试验，主要旨在测试实验疫苗的安全性。 就这一点而言，这种耐受性良好的药物被认为是成功的，没有显示出 AADvac1 引起的临床上显着的不良反应。
然而，至于 AADvac1 能否兑现其成功治疗认知衰退的承诺，研究人员表示，我们需要进行一项涉及更多患者的更大规模试验？ 也可能有更多患者的痴呆症与 tau 蛋白病理学相关。
研究人员表示，当前名为 ADAMANT 的试验总体规模较小，并且队列中基于生物标志物的患者病理的比例缺乏是我们需要意识到的局限性。
“完整分析集中有 193 名患者，该研究仅检测到对临床终点的较大影响，”研究人员写道，指出该研究中的许多患者不符合某些与 tau 相关的诊断生物标志物标准。
换句话说，尽管一些研究结果含糊不清，但这里仍然存在一些积极的信号，特别是当分析的重点是阿尔茨海默病与生物标志物相关的患者时，这些生物标志物表明 tau 蛋白是导致他们病情的原因，他们最有可能会对治疗做出反应。这种 tau 蛋白靶向疫苗。
在 109 名最有可能淀粉样蛋白和 tau 生物标志物均呈阳性的患者中，对他们的痴呆评级和日常生活活动的评估表明，AADvac1 治疗可能会减缓他们的认知和功能下降高达约 30%与安慰剂组相比？ 研究人员承认，尽管还需要进行更多的研究。
“这些事后分析具有重要的局限性，因为它们没有在临床研究方案中预先指定，也没有针对多重性测试进行校正。”该研究的作者写道。
“因此，必须谨慎解释这些结果，并需要在未来的临床开发中进行确认。”
虽然我们对 AADvac1 仍然有很多疑问，但这在阿尔茨海默氏症治疗这一充满挑战的领域并不特别罕见。 就在上周，FDA 批准了其近二十年来第一个新的阿尔茨海默病药物，而且其功效也还有很多未知数。
在此希望未来与 AADvac1 的研究更清楚地表明其在减轻阿尔茨海默病严重程度方面的有效性。 为此，一项针对具有 tau 和淀粉样蛋白生物标志物的患者的 IIb 期研究正在开展计划开始今年晚些时候或 2022 年初。
研究结果报告于自然老化。
