一项新药试验患者的研究刚刚完成，研究人员称该结果是对抗这种疾病迄今为止最有希望的结果。
该药物针对的是淀粉样沉积物（与阿尔茨海默病发病有关的有毒蛋白质），仅 12 个月后，服用最高剂量的患者就没有检测到这些沉积物的迹象。
不仅如此，对于服用最高剂量药物超过六个月的20名早期阿尔茨海默病患者来说，有迹象表明他们的认知衰退和记忆丧失速度有所减缓。
研究人员之一、来自罗德岛州普罗维登斯巴特勒医院的神经学家 Stephen Salloway 表示：“这是我们从事阿尔茨海默氏症研究 25 年以来最好的消息，它为受该疾病影响的患者和家庭带来了希望。”告诉自然。
“与过去发表的其他研究相比，这种药物的效果是前所未有的，”该团队的另一位成员、瑞士苏黎世大学的 Roger Nitsch 说道。告诉独立报。
在我们详细讨论之前，我们要明确一点，这只是一项少数参与者的试验，“谨慎乐观”就是这里的游戏名称。
在使用更大、更多样化的样本集进行更长时间的试验中复制结果之前，一切都无法得到证实，因此，虽然我们对这种药物令人难以置信的潜力感到兴奋，但我们需要等待后续试验。
考虑到这一点，这就是发生的事情。
该团队招募了 165 名被诊断患有早期阿尔茨海默病的参与者，根据一项研究来测试药物的疗效。抗体称为阿杜卡单抗。
Aducanumab 已被证明自然发生在没有经历明显认知能力下降的衰老人群中，因此研究人员决定看看如果注射高剂量的 Aducanumab 会发生什么。患有早期阿尔茨海默氏症的人。
目前尚不清楚这种抗体如何发挥作用，但该团队宣布在最近的一次会议上它似乎针对的是大脑中的淀粉样蛋白沉积物，而不是血液中的淀粉样蛋白沉积物。
“该假设表明攻击血液中淀粉样蛋白的药物会被转移，永远不会进入大脑。”凯伦·温特劳布 (Karen Weintraub) 对此进行了解释科学美国人。“通过专注于大脑淀粉样蛋白，aducanumab 似乎能够进入大脑以达到其目标。”
165 名参与者被分成不同的组，其中一些接受了不同剂量的阿杜卡单抗药物，一组 40 人接受了。
103名患者中每月服用一次该药物长达 54 周的患者，大脑中淀粉样蛋白沉积物的数量均有所减少。研究人员发现，剂量越高，从大脑中清除的沉积物就越多。
在接受最高剂量的 21 名患者中，一年后，他们的大脑中没有检测到淀粉样蛋白沉积的迹象。
红色代表β-淀粉样蛋白斑块。图片来源：迈克尔·艾尔斯/塞维尼等人/《自然》
一项预试验小鼠研究也报告了类似的结果，该研究发现在阿杜卡单抗治疗后，小鼠大脑中的淀粉样蛋白沉积物被清除。
亚利桑那州菲尼克斯市班纳阿尔茨海默氏症研究所的阿尔茨海默氏症研究员埃里克·雷曼（Eric Reiman）没有参与这项研究，他表示：“这种药物在逆转淀粉样斑块负担方面的作用比我们迄今为止所看到的更深远。”告诉埃里卡·切克·海登自然。
“这是一个非常惊人和令人鼓舞的发现，也是一个重大进步。”
没有人完全确定阿尔茨海默病的病因是什么，但它被认为是大脑中两种病变累积的结果：淀粉样蛋白沉积物（或“斑块”）和神经原纤维缠结。
淀粉样蛋白沉积物位于神经元之间，是密集的 β-淀粉样蛋白分子簇（一种容易聚集在一起的粘性蛋白质），而神经原纤维缠结是由有缺陷的 tau 蛋白引起的，这些蛋白在神经元内聚集成厚厚的、不溶性的团块。
这会导致大脑周围必需营养素的运输中断，这被认为会导致与阿尔茨海默病相关的认知能力下降和记忆丧失。
多年来，淀粉样蛋白沉积物和神经原纤维缠结在阿尔茨海默氏症发病中的作用一直存在争议，因为尚不清楚其中一种是否会导致另一种，或者其中一种是否具有更大的总体影响。
但这项新试验表明，如果能够清除淀粉样蛋白沉积物，就有机会阻止疾病的进展。研究人员报告说，他们发现认知能力下降速度较慢91名患者接受该药物治疗。
“Aducanumab 也对临床症状表现出积极的影响，”尼奇在一份新闻声明中解释道。“虽然安慰剂组的患者表现出显着的认知能力下降，但接受抗体的患者的认知能力仍然明显更加稳定。”
结果绝对令人兴奋，但现在是时候在更大的患者群体中复制它们了。该团队目前正在招募来自 20 个不同国家的另外 2,700 名患者参加一项为期 18 个月的新试验，预计将于 2020 年得出结果。
阿尔茨海默病协会研究负责人詹姆斯·皮克特（未参与这项研究）表示：“这些结果是我们所见过的旨在改变阿尔茨海默病根本原因的药物中最详细、最有希望的结果。”告诉伊恩·约翰斯顿独立报。
“现有的阿尔茨海默氏症治疗方法还没有直接干扰疾病进程，因此通过清除淀粉样蛋白来真正减缓疾病进展的药物将是重要的一步。”
结果已报道于自然。
