为某些遗传疾病开发工作基因疗法的努力已经达到了一个里程碑，并采用了改变人卵细胞的新方法。
如果该技术是由俄勒冈健康与科学大学推出的，涉及移植线粒体DNA，曾经被批准用于患者遗传疾病婴儿甚至出生之前。即便如此，研究人员也承认，现实情况下，这种治疗可能不可能在人类中进行一段时间进行测试。
OHSU医学院的主要研究员Shoukhrat Mitalipov说，该基因tweaking技术今天在网上（10月24日）在网上详细介绍，旨在治疗由细胞创造能量结构中的遗传突变引起的疾病，称为线粒体。
线粒体疾病会导致糖尿病，神经退化或失明，因此疾病本身通常会误认为其他问题。一旦发现该疾病，就可以使用各种支持疗法，但是通常无法治愈，因为该疾病是由锁定的基因突变引起的。十大神秘疾病这是给出的
交换DNA
线粒体DNA（mtDNA）仅来自母亲，并包含在细胞的细胞质中，核和膜之间（与位于细胞核中的核DNA不同）。在新研究中，Mitalipov及其同事取了一个供体卵细胞并去除了核。他们用母亲的鸡蛋细胞中的一个核代替了这个核，从而导致一个用母亲的DNA拿到一个细胞，但供体的mtDNA。
然后将细胞受精，允许分裂并成为胚泡，或胚胎细胞的小聚集。由此，研究人员得出胚胎干细胞。细胞看起来正常，就像控件一样。 [5个惊人的干细胞发现这是给出的
Mitalipov在新闻发布会上说，这表明具有“新” mtDNA功能的细胞就像普通的卵细胞一样。 “这表明该过程与正常的受精兼容。”
由于mtDNA不在细胞核中，因此这种基因疗法不会改变父母。 （mtDNA确实以某些类型的基因测序出现，但它是很少的基因 - 不到10,000分之一。）
核DNA问题引起的遗传疾病不会受到治疗的影响，因此对疾病不可能有任何帮助囊性纤维化或唐氏综合症。
基因疗法的伦理
关于人类细胞的实验建立在2009年进行的工作的基础上猕猴。在这种情况下，该实验涉及两个健康猕猴，一个来自印度中国。一组猕猴的卵细胞的核从其他人群转移到供体细胞中。 Mitalipov说，结果是携带供体mtDNA的健康猕猴。他说：“即使他们有外国mtdna，婴儿也很正常。”
Mitalipov还对冷冻的猕猴细胞进行了实验，并显示了与它们一起使用的技术，尽管成功率较低。
如果对人类使用了这种治疗方法，则仅在未来的儿童中起作用，因为它涉及在发育前更改胚胎的基因。关于想改变孩子基因的父母，这开了很多道德问题，即使是出于健康原因。
“你的线粒体DNA马萨诸塞州药房和健康科学学院药品助理教授Gerard D'Souza说：“确实是您身份的一部分。
D'Souza补充说，Mitalipov的方法与当前有关基因疗法的许多思考很大。为了基因疗法为了工作，必须一次将基因（或维修代理）传递到许多细胞。这就是为什么病毒经常用作载体或载体的原因。他说：“他没有将DNA传递给多个细胞，而只是让一个细胞成为个体。”
Mitalipov表示，他和他的团队正在与食品药品监督管理局讨论如何在人类中建立该技术的临床试验。在新闻发布会上，Mitalipov表示，到目前为止，该技术是安全的，实验通过了大学的机构审查委员会进行了召集。实验是私人资助的。
尽管如此，还可能需要一段时间才能获得人类审判。
在该技术提出的道德问题中，人们希望它能为有遗传疾病风险的人们提供。 D'Souza说：“人们尝试各种治疗方法。” “他们没有意识到没有任何作用，然后才检查这是否是[线粒体遗传]疾病。”
线粒体疾病基金会首席执行官查尔斯·莫汉（Charles Mohan）表示，如果新的待遇可供父母使用，它将至少使他们对孩子的健康做出决定。目前，对于任何携带线粒体疾病基因的人来说，这是遗传骰子的卷 - 甚至假设人们首先知道它们具有基因。莫汉（Mohan）的女儿死于15岁的线粒体疾病，直到10岁才出现症状。与此同时，他的儿子现在是成年人，健康。
他说：“这提供了一种替代方案。” “如果我们之前知道，我们会做出什么决定？”不管争议基因工程人类，这样的治疗至少意味着可以做出这样的决定。
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