一项新研究显示，一种治愈抑郁症状小鼠的基因治疗可能是治疗人类蓝色的关键。现在正在在灵长类动物中进行测试的治疗方法，如果一切顺利，可以在短短两年内批准进行人类临床试验。
基因治疗是一种通过将功能基因插入破裂或突变基因引起问题的细胞或组织中来治疗疾病的方法。尽管基因疗法仍在实验中，但它已经成功固化色盲的猴子并在治疗人类失明，癌症和一种罕见的致命脑疾病的早期试验中也表现出了成功。但是，基因疗法尚未用于治疗人类精神疾病。
当前的研究于10月20日发表在《科学转化医学》杂志上，重点介绍了一种名为P11的蛋白质。该蛋白对于神经递质5-羟色胺的功能很重要，而神经递质羟色胺又在抑郁症中起作用。 [有关的：抑郁：原因，症状和治疗这是给出的
研究合着者迈克尔·卡普利特（Michael Kaplitt）在纽约市威尔·康奈尔医学院（Weill Cornell Medical College）的神经外科手术教授迈克尔·卡普利特（Michael Kaplitt）对Livescience告诉Livescience。对于老鼠来说，这意味着对糖水等零食的兴趣最小，并且缺乏摆脱恐怖局势（例如被尾巴握住）的动力。
研究人员不知道这些小鼠是否这样做是因为没有胚胎阶段的基因阻碍了它们的发育，或者P11在成年大脑中是否仍然很重要。
卡普利特（Kaplitt）说：“我们的目标是首先证明P11在大脑中至关重要的是成人大脑的正常功能，其次是试图确定大脑的部分重要性。”他共同创建并为Neurologix提供了咨询，该公司已将Cornell University在P11 Gene Therapy上拥有专利的公司授权Neurolologix。
如果您给鼠标一个P11基因…
研究人员使用无害病毒作为载体，将类似于DNA的核糖酸（RNA）片段注入了正常小鼠的大脑中。 RNA阻断了对制造P11至关重要的基因的表达，从而有效地关闭了注射区域的P11产生。
该实验揭示了小鼠大脑中的P11最佳点：伏隔核，大脑中深处的斑点已知在乐趣和回报。伏隔核中没有P11产生的小鼠显示出啮齿动物抑郁症的所有迹象。
这回答了P11是否重要的问题。接下来，研究人员研究了基因治疗是否可以修复缺乏P11的小鼠。在此实验中，团队使用了一组完全缺乏蛋白质的小鼠。然后，他们将P11修复基因注入了每只小鼠的伏隔核中。动物无私，无动的行为完全逆转。突然，他们的行为转变为正常野生小鼠的行为。
卡普利特说：“在一个地方，我们将这些抑郁行为完全归一化。”
人类的幸福？
在研究的最后一部分中，研究人员研究了P11在人的大脑中的作用是否与小鼠大脑相似。研究小组将17名死者抑郁症的人的大脑与17名没有疾病的死者的大脑进行了比较。在控制了年龄和性别之后，研究人员发现，抑郁症患者的伏隔核的P11蛋白水平低于非抑郁症。
“这表明了这一点人类抑郁症卡普利特说：“与大脑中P11的低水平有关。
已经发现其他基因在抑郁症中发挥作用卡普利特说，P11只是一个因素。但是，由于蛋白质在大脑中的作用，该蛋白质是特别有吸引力的治疗靶标。卡普利特说，P11“几乎像拖船一样起作用，”将重要的5-羟色胺受体带到细胞的表面，并可以与神经递质相互作用。没有P11，脑细胞无法正确反应5-羟色胺。由于P11的角色是如此专业，因此调整其水平不太可能导致抵抗或副作用卡普利特说，在其他类型的治疗中可以看到。
宾夕法尼亚大学医学院的精神病学和药理学教授欧文·卢西（Irwin Lucki）对LivesScience说：“作为证明这种方法的可行性，这是一种非常令人兴奋的尝试。”没有参与研究的卢西（Lucki）表示，要成功，基因疗法必须比选择性性羟色胺再摄取抑制剂或SSRI更好，或SSRI是用于治疗抑郁症的当前标准药物。
勒克迪说：“我们需要确定这样的治疗是否真的可以帮助耐药的人。” “而且他们可能是最难治疗的。”
针对45例神经疾病帕金森氏症患者最近包装的类似基因治疗试验，现在正在准备出版数据。卡普利特说，从该研究中学到的经验教训应帮助研究团队在未来几年获得基因治疗和抑郁症的临床试验的批准。
卡普利特说：“这里真正令人兴奋的是，这不仅要迈向潜在的抑郁症新疗法，而且还提供了新的证据表明，抑郁症等精神病与其他类型的神经系统疾病并不不同。” “这些都是最终的脑部疾病。”
