根据一项新研究的初步结果，两名患有罕见疾病的成年人在接受新基因治疗后的视力得到了改善。
该研究涉及六名35至63岁的患者，患有绒毛膜血症，这种遗传性疾病无法治愈，会在生命的早期引起视力问题，并最终导致失明。患者在一个称为CHM的基因中具有突变，该基因会导致眼睛中的光敏细胞缓慢停止工作。
新的目标基因疗法是使用安全的病毒将基因的工作副本传递到眼睛的右侧，以防止细胞退化。 [您可以从基因检测中学习的7种疾病这是给出的
这项新研究是对研究人员旨在进行治疗而不会造成眼睛损害的疗法的早期测试。 （患者必须进行眼科手术，以便可以用细针头在视网膜下注射病毒）。
结果表明，该治疗不会造成伤害，实际上，一些患者的视力改善了。
治疗后六个月，四名患者恢复了他们在手术前具有的视力（清晰或视力敏感性），并产生了对光线的敏感性提高。两名患者的视力有所改善：他们能够在视线图上读取两到四行。
英国纳菲尔德眼科实验室的研究研究员罗伯特·麦克拉伦（Robert Maclaren）在英国牛津大学的研究人员罗伯特·麦克拉伦（Robert Maclaren）的研究研究员罗伯特·麦克拉伦（Robert Maclaren）在一份声明中说：“我们没想到会看到这种敏锐的敏锐性。”麦克拉伦说，现在知道改进是否会持续到现在还为时过早，但是到目前为止，它们已经维持了两年。
MacLaren说，这项研究是患者在视网膜细胞显着稀疏之前第一个测试基因治疗的研究。
“我们的发现对基因治疗有很大的希望，以防止其他视网膜疾病（例如与年龄有关）的视力丧失黄斑变性，”麦克拉伦说。
MacLaren补充说，研究人员现在正在研究更高剂量的基因治疗的影响，以找出停止变性的水平。
“这是一项很小的研究，但这个概念非常有前途，”纽约市莱诺克斯山医院的眼科医生马克·弗洛尔（Mark Frofer）博士说，他没有参与这项研究。
弗雷尔说：“他们注入的那些基因基本上具有制造正确蛋白质的能力”，而有缺陷基因的患者无法使用。
弗雷说，尽管需要更大的研究，但“这是正确的轨道”，试图在患者经历大量视力丧失之前纠正问题。
关于使用该疗法治疗其他视力丧失，弗雷说：“这是一条漫长的道路，但在造成任何损害之前尝试治疗这种疾病很有意义。”
该研究发表在今天（1月15日）的《柳叶刀》杂志上。
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