
在早期临床试验中,一种新的干细胞疗法已修复了93%的患者的角膜造成的盲目损害。
角膜是覆盖眼前的透明圆顶,帮助您集中光线,使您能够清楚地看到。在角膜的外边缘上是干细胞,称为缘缘上皮细胞,有可能成为任何其他类型的角膜上皮细胞。因此,这些干细胞可以替代所有的角膜细胞因受伤或正常磨损而损坏随着时间的推移。
但是,严重的伤害,例如由化学燃烧或感染引起的伤害,可以完全破坏这些干细胞,史蒂文斯 - 约翰逊综合症,这种情况会导致眼睛的粘膜起泡。在这些情况下,角膜被永久损坏,导致受影响的眼睛失明。这种类型的眼睛损伤的患者不能用常规的角膜移植治疗,因为这些患者使用捐赠的组织仅取代非常受损的角膜中心。这与外部边缘缺失的干细胞相反,这对于修复目的至关重要。
一种潜在的解决方案是使用健康细胞中的健康细胞恢复患者受损眼中的干细胞丢失的库存。在此过程中,医生被称为“培养的自体缘上皮细胞移植” - 医生从健康的眼睛中取下干细胞,将其生长成实验室中的细胞片,然后手术将其移植到受损的眼睛中。
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该治疗最初于2018年测试小型临床试验在马萨诸塞州的眼睛和耳朵医院。该试验涉及四名患者,每个患者一只眼睛都有化学灼伤。该团队当时说,这是在美国进行的第一种干细胞疗法。移植后一年跟踪患者,在此期间,该过程被证明是可行的,安全且有效的。
现在,同一研究团队发布了15例患者的较大试验的结果,这些患者在治疗后18个月进行了追踪。根据周二(3月4日)发表的一篇论文自然通讯,患者受到各种原因的角膜损伤,例如化学燃烧,热烧伤或眼睛的病毒感染。
18个月后,在15例患者中,有14例中的14例成功。
试验中的“成功”治疗“成功”是通过三种方式定义的Ula Jurkunas博士马萨诸塞州眼球和耳朵的角膜服务副主任告诉Live Science。也就是说,这意味着恢复了受损的角膜的表面,曾经掩盖了受影响眼睛视力的血管已经消失,并且患者的眼睛疼痛和不适感减少了。移植本身也没有严重的副作用。但是,一名患者患上了与治疗无关的细菌感染。
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Jurkunas说,该团队并没有直接衡量视力的变化作为成功的标志,因为简单地用干细胞恢复角膜表面并不意味着视力会立即改善。她澄清说,如果角膜的其他层仍然受损,患者可能仍然需要定期的角膜移植才能取得视力。
但是,尤其是,约有70%的患者在18个月的标记处表现出改善的视力。
Jurkunas说,平均而言,角膜损害最严重的患者需要比损害较少损害的患者需要更长的时间来应对治疗。这可能解释了为什么一位患有严重眼睛受伤的患者在18个月后没有从治疗中完全受益。
新的疗法只能治疗一只眼睛盲目的患者,因为它依赖于使用干细胞保持健康的眼睛。但是,将来,该团队希望开发治疗,以便他们可以使用器官捐献者的干细胞,而不是使用患者自己的组织。这样,他们就可以在需要的患者中对待两只眼睛,但是仍然需要考虑免疫排斥的风险。
该小组现在将测试该疗法在更多的人中是否有效,超过18个月。他们还计划将治疗与假疗法直接进行比较,作为随机对照试验的一部分,即临床试验的黄金标准。这将使他们能够更可靠地确定该疗法是否确实有效。