在一项早期临床试验中,一种新的干细胞疗法修复了 93% 患者的角膜致盲损伤。
角膜是覆盖眼睛前部的透明圆顶,帮助聚焦光线,使您看得更清楚。角膜的外缘是干细胞,称为角膜缘上皮细胞,有可能成为任何其他类型的角膜上皮细胞。因此,这些干细胞可以替代任何角膜细胞因受伤或正常磨损而损坏随着时间的推移。
一种潜在的解决方案是使用患者另一只健康眼睛的健康细胞来恢复患者受损眼睛中丢失的干细胞储备。在这个被称为“培养自体角膜缘上皮细胞移植”的过程中,医生从健康的眼睛中取出干细胞,在实验室中将它们培养成细胞片,然后通过手术将它们移植到受损的眼睛中。
该疗法于 2018 年在小型临床试验在波士顿的马萨诸塞州眼耳医院。该试验涉及四名患者,每人一只眼睛都有化学烧伤。该团队当时表示,这是美国首次进行眼睛干细胞疗法。移植后对患者进行了一年的追踪,在此期间,该手术被证明是可行、安全且可能有效的。
现在,同一研究小组发布了一项针对 15 名患者进行的更大规模试验的结果,这些患者在治疗后进行了 18 个月的跟踪。根据该杂志周二(3 月 4 日)发表的一篇论文自然通讯患者因各种原因造成角膜致盲损伤,例如化学烧伤、热烧伤或眼睛病毒感染。
18 个月后,15 名患者中有 14 名获得成功。
试验中的治疗“成功”通过三种方式定义,试验跑步者乌拉·尤尔库纳斯博士马萨诸塞州眼耳科角膜服务中心副主任告诉《生活科学》杂志。也就是说,这意味着受损的角膜表面得到了修复,受影响眼睛中曾经遮挡视力的血管已经消退,患者的眼睛疼痛和不适也减轻了。移植本身也没有严重的副作用。然而,一名患者出现了与治疗无关的细菌感染。
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尤尔库纳斯说,该团队没有直接测量视力变化作为成功的标志,因为仅仅用干细胞修复角膜表面并不意味着视力会立即改善。她澄清说,如果角膜的其他层仍然受损,患者可能仍然需要定期进行角膜移植才能恢复视力。
然而,值得注意的是,大约 70% 的患者在 18 个月后视力有所改善,她说。
尤尔库纳斯说,平均而言,角膜损伤最严重的患者比损伤较轻的患者需要更长的时间才能对治疗产生反应。她推测,这可能解释了为什么一名眼部严重受伤的患者在 18 个月后没有从治疗中完全受益。
新疗法只能治疗一只眼睛失明的患者,因为它依赖于使用来自剩余健康眼睛的干细胞。然而,在未来,该团队希望开发这种治疗方法,以便他们可以使用器官捐赠者的干细胞,而不是使用患者自己的组织。这样,他们就能够治疗有需要的患者的双眼,但仍然需要考虑免疫排斥的风险。
该团队现在将测试该疗法是否对更多人有效且持续时间是否超过 18 个月。他们还计划作为随机对照试验(临床试验的黄金标准)的一部分,直接将该疗法与假治疗进行比较。这将使他们能够更可靠地确定该疗法是否真正有效。









