美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了首个针对 1 型糖尿病 (T1D) 的疾病缓解疗法，可延缓某些年龄组的疾病发作。生物制药公司 Provention Bio 及其单克隆抗体 teplizumab（品牌名为 Tzield）已获得批准。
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“今天批准的一流疗法为某些高危患者增加了一种重要的新治疗选择，” FDA 药物评价和研究中心糖尿病、脂质紊乱和肥胖部门主任 John Sharretts 说。陈述由 FDA 批准。
“该药物具有延迟 1 型糖尿病临床诊断的潜力，可以为患者提供数月至数年的无疾病负担的时间。”
当一个人自身的免疫系统攻击并破坏胰腺中的特殊细胞时，就会发生 T1D，调节血糖水平的激素。
该疾病通常进展于随着时间的推移阶段随着更多的胰腺细胞被破坏。第一阶段是该疾病的第一个迹象。第二阶段是存在β细胞自身免疫并伴有血糖水平失调，但此时患者通常仍处于症状前。第三阶段是症状性疾病的晚期发作，此时通常变得不可逆转。
T1D 可能发生在任何年龄的任何人身上，但通常首先在儿童和年轻人中被诊断出来。发生这种情况时，通常需要在余生中注射胰岛素或使用胰岛素泵来控制血糖水平，以避免危及生命的并发症。
Provention Bio 首席医疗官 Eleanor Ramos 博士在一份报告中表示：“T1D 的进展可能特别困难；从 2 期进展到 3 期 T1D 的患者可能会出现糖尿病酮症酸中毒，这可能会危及生命，多达 50% 的 3 期患者在就诊时患有糖尿病酮症酸中毒。”陈述。 “第三阶段 T1D 的出现是一个改变生活的时刻——一旦胰岛素生成细胞不再能够维持正常的血糖控制，这种不可逆转的情况可能会导致患者在短短一年内需要进行 1,460 次指尖采血检查血糖水平，注射大约 1,100 次胰岛素，并经历平均 127 次低血糖发作。这些并发症可能会给患者带来压力、恐惧和焦虑，因为他们需要努力控制自己的血糖。 T1D 诊断并提供关于第 3 阶段 T1D 延迟发作的含义的观点。”
在临床试验中，Tzield 表现出了将 T1D 发病从第 2 期推迟到第 3 期（通常是有症状疾病开始的阶段）的有效性。该药物的安全性和有效性在对两组 2 期糖尿病患者进行的随机双盲试验中进行了评估。随机选择一组接受单克隆抗体 teplizumab，另一种安慰剂。那些收到的特普利珠单抗从 2 期到 3 期 T1D 的发病延迟了两年多，与仅接受安慰剂的患者相比，显示出获益。
Ashleigh Palmer 总结道：“这对 T1D 群体来说是一个历史性时刻，对于 8 岁及以上 2 期 T1D 患者来说是一次范式转变突破，他们现在已经有了 FDA 批准的一种治疗方法来推迟 3 期疾病的发作。从患者和家庭的角度来看，延迟 3 期 T1D 发作的重要性怎么强调都不为过；有更多的时间生活，并在必要时为与 3 期疾病相关的负担、并发症和风险做好准备。” Provention Bio 联合创始人兼首席执行官在一份声明中表示。
欲了解更多信息，请访问 FDA公告。
