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FDA 已批准 Provention Bio 开发其药物 Tzield,用于减缓 1 型糖尿病的进展。图片来源:Numstocker/Shutterstock.com
美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了首个针对 1 型糖尿病 (T1D) 的疾病缓解疗法,可延缓某些年龄组的疾病发作。生物制药公司 Provention Bio 及其单克隆抗体 teplizumab(品牌名为 Tzield)已获得批准。
FDA 药物评价和研究中心糖尿病、脂质紊乱和肥胖部门主任 John Sharretts 表示:“今天批准的一流疗法为某些高危患者增加了一种重要的新治疗选择。”在一个陈述由 FDA 批准。
“该药物具有延迟 1 型糖尿病临床诊断的潜力,可以为患者提供数月至数年的无疾病负担的时间。”
当一个人自身的免疫系统攻击并破坏胰腺中的特殊细胞时,就会发生 T1D,调节血糖水平的激素。
该疾病通常进展于随着时间的推移阶段随着更多的胰腺细胞被破坏。第一阶段是该疾病的第一个迹象。第二阶段是存在β细胞自身免疫并伴有血糖水平失调,但此时患者通常仍处于症状前。第三阶段是症状性疾病的晚期发作,此时通常变得不可逆转。
T1D 可能发生在任何年龄的任何人身上,但通常首先在儿童和年轻人中被诊断出来。发生这种情况时,通常需要在余生中注射胰岛素或使用胰岛素泵来控制血糖水平,以避免危及生命的并发症。
“T1D 的进展可能特别困难;从 2 期进展到 3 期 T1D 的患者可能会出现糖尿病酮症酸中毒,这可能危及生命,多达 50% 的 3 期患者在就诊时患有糖尿病酮症酸中毒,” Provention Bio 首席医疗官 Eleanor Ramos 博士在陈述。 “第 3 阶段 T1D 的出现是一个改变生活的时刻 - 一旦胰岛素生成细胞不再能够维持正常的血糖控制,这种不可逆转的情况可能会导致患者在短短一年内需要进行 1,460 次指尖采血检查血糖水平、大约 1,100 次胰岛素注射以及平均 127 次低血糖发作,这些并发症可能会给患者带来压力、恐惧和焦虑。 T1D 诊断并提供关于第 3 阶段 T1D 延迟发作的含义的观点。”
在临床试验中,Tzield 表现出了将 T1D 发病从第 2 期推迟到第 3 期(通常是有症状疾病开始的阶段)的有效性。该药物的安全性和有效性在对两组 2 期糖尿病患者进行的随机、双盲试验中进行了评估。随机选择一组接受单克隆抗体 teplizumab,另一种安慰剂。那些收到的特普利珠单抗T1D 从 2 期到 3 期的发病延迟了两年多,与仅接受安慰剂的患者相比,显示出获益。
“对于 1 型糖尿病社区来说,这是一个历史性的时刻,对于 8 岁及以上 2 期 1 型糖尿病患者来说,这是一次范式转变的突破,他们现在已经有了 FDA 批准的一种治疗方法,可以延缓 3 期疾病的发作。从患者和家人的角度来看,延迟 3 期 T1D 的发病是宝贵的;有更多的时间生活,并在必要时为与 3 期疾病相关的负担、并发症和风险做好准备”Ashleigh Palmer 总结道, Provention Bio 联合创始人兼首席执行官在一份声明中表示。
欲了解更多信息,请访问 FDA公告。