基因疗法治疗导致失明的遗传性疾病的目的是$ 850,000。
该药物叫卢克斯特纳（Luxturna），最近获得了美国的批准食品药物管理局。它目前的成本高昂，但该药物可能是基因疗法兴起的第一步，以治愈各种疾病和疾病。
卢克斯特纳（Luxturna）做什么？
卢克斯特纳（Luxturna）经FDA批准，特别针对的视网膜营养不良症被称为双质RPE65。该疾病影响了美国多达2,000人，是由遗传突变引起的，该突变逐渐破坏了形成视网膜的眼后的细胞。这导致患者逐渐失去视力，导致无法治愈的失明。
卢克斯特纳（Luxturna）是FDA批准用于遗传遗传疾病的第一个真正的基因疗法。治疗注入经过修饰的冷病毒直接进入患者的眼睛，直接将校正的基因直接传递到视网膜上。
在接受该药物的21名志愿者中，大多数卢克斯特纳（Luxturna）的一种治疗方法几乎立即逆转了视力丧失。
Luxturna太贵了吗？
该药物的治疗价格为85万美元，似乎非常昂贵。但是，在新闻稿中，基因疗法背后的公司Spark Therapeutics，著名的这是一次性治疗。此外，它正在与包括健康保险公司在内的医疗保健行业的利益相关者合作，以寻求分期付款和回扣。
但是，即使成本低于分析师预期的100万美元的价格，保持担心该药物价格过高。
“今天宣布的新付款模式仅仅是掩饰太高价格的一种方式，”负担得起的毒品创始人兼总统戴维·米切尔（David Mitchell）说。 “ Spark Therapeutics为卢克斯特纳（Luxturna）收取的费用与他们认为可以摆脱的那样。”
基因疗法：医学的未来？
当问题围绕基因疗法的成本和有效性旋转时，毫无疑问，卢克斯特纳是一个突破在这种药物的开发中。
基因疗法不是解决遗传疾病的症状，而是要纠正形成其基础的缺陷基因。除了固有的失明外，还开发了基因治疗以治愈遗传性耳聋，，，，白血病，，，，镰状细胞贫血，以及许多其他疾病。
卢克斯特纳（Luxturna）尚未完全存在，因为临床数据表明，它没有完全恢复视力，并且最多可工作四年。但是，医学研究人员可能会继续努力提高有效性，并希望能够降低基因疗法的价格。
